Joenja de Pharming Proche de l'Approbation de l'UE pour une Maladie Rare

Edgen Stock·Mar 27 2026, 08:21

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Points Clés à Retenir

Le médicament de Pharming Group pour les maladies rares, Joenja (leniolisib), a reçu une recommandation positive d'un comité réglementaire clé de l'Union Européenne, augmentant considérablement la probabilité d'une approbation complète sur le marché au T2 2026. Cela en ferait le premier traitement approuvé dans l'UE pour l'immunodéficience rare, l'APDS.

Voie d'Approbation de l'UE Dégagée : Le CHMP de l'Agence Européenne des Médicaments a émis un avis favorable le 27 mars 2026 pour Joenja afin de traiter l'APDS chez les patients âgés de 12 ans et plus.
Accès au Nouveau Marché au T2 2026 : Une décision finale de la Commission Européenne est attendue dans les deux mois, ce qui accorderait l'accès aux 27 États membres de l'UE plus la Norvège, l'Islande et le Liechtenstein.
Dynamique Mondiale : La recommandation européenne fait suite à une approbation distincte pour Joenja au Japon le 24 mars, établissant un modèle de résultats réglementaires réussis.

Joenja Franchise un Obstacle Clé de l'UE avec un Avis Positif le 27 mars

Pharming Group (EURONEXT Amsterdam : PHARM/Nasdaq : PHAR) est en passe de connaître un catalyseur de marché important après que le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l'Agence Européenne des Médicaments a émis un avis positif pour son médicament Joenja (leniolisib) le 27 mars 2026. La recommandation concerne le traitement du syndrome d'immunodéficience primaire rare et progressive lié à l'activation de la phosphatidylinositol 3-kinase delta (APDS), chez les patients âgés de 12 ans et plus.

Une autorisation de mise sur le marché finale de la Commission Européenne est désormais attendue au deuxième trimestre 2026. Si elle est accordée, Joenja deviendrait le tout premier traitement approuvé pour l'APDS dans l'Union Européenne, un marché couvrant les 27 États membres. La décision du CHMP était basée sur un essai clinique de Phase II/III impliquant 31 patients, qui a démontré un impact statistiquement significatif sur les mesures de dérégulation immunitaire de la maladie.

Les Succès Réglementaires S'accumulent avec l'Approbation Japonaise

Cette perspective européenne positive intervient quelques jours seulement après que Joenja a obtenu l'approbation au Japon le 24 mars 2026, pour le traitement de l'APDS chez les patients âgés de quatre ans et plus. Cette étape a marqué la première approbation mondiale du médicament pour la population de patients plus jeunes (4 à 11 ans), démontrant la force de ses données cliniques à travers différentes tranches d'âge.

Ensemble, les victoires réglementaires consécutives en Europe et au Japon signalent une forte dynamique commerciale mondiale pour Pharming. Joenja, qui cible la cause sous-jacente de l'APDS, est déjà approuvé et vendu aux États-Unis et au Royaume-Uni. L'expansion réussie sur les grands marchés internationaux consolide la position du médicament en tant que thérapie ciblée primaire pour l'APDS, une maladie qui touche environ une à deux personnes par million dans le monde.