Opus Genetics rapporte un gain de vision et une amélioration rétinienne de 23%

Points clés à retenir

Opus Genetics a publié des données initiales positives de sécurité et d'efficacité provenant du premier patient de son essai de phase 1/2 pour OPGx-BEST1, une thérapie génique pour les maladies rétiniennes héréditaires. Les résultats, présentés lors de la réunion annuelle de la Société de la Macula, constituent une validation précoce mais significative de la plateforme thérapeutique de l'entreprise.

1. Profil de sécurité positif : Le premier patient traité avec OPGx-BEST1 a montré que la thérapie était bien tolérée à trois mois, sans toxicité limitant la dose ni événements indésirables graves.
2. Signaux d'efficacité précoces : Le patient a démontré des améliorations fonctionnelles et structurelles, y compris un gain de 12 lettres d'acuité visuelle et une réduction de 23% de l'épaisseur du sous-champ central.
3. Prochain catalyseur : Ce succès initial réduit le risque de l'actif avant le prochain jalon majeur, avec des données complètes de l'ensemble de la cohorte de patients attendues à la mi-2026.