Ocugen finalise l'enrôlement de la phase 3, ouvrant la voie aux données de 2027
Ocugen a fait progresser son candidat clé en thérapie génique, l'OCU400, en complétant l'enrôlement des patients pour son essai clinique de phase 3 liMeliGhT à la date du 2 mars 2026. L'essai étudie l'OCU400 comme traitement de la rétinite pigmentaire (RP), un groupe de troubles génétiques rares qui entraînent la cécité. L'achèvement de cette étape est un jalon opérationnel critique qui réduit les risques liés au calendrier de développement et fait avancer l'étude d'un an vers sa conclusion.
La société prévoit maintenant de publier les données de première ligne d'efficacité et de sécurité au premier trimestre de 2027. Cette publication de données sera le prochain catalyseur majeur pour les investisseurs, car les résultats seront essentiels pour déterminer la viabilité de la thérapie et soutenir les soumissions réglementaires ultérieures.
Dépôts réglementaires américains et européens ciblés pour 2027
Avec l'essai entièrement enrôlé, Ocugen a établi une voie claire pour rechercher l'approbation réglementaire sur les principaux marchés. La société prévoit d'utiliser les prochaines données de première ligne pour soutenir un dépôt de demande de licence de produit biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours de l'année 2027. Un dépôt réussi pourrait conduire à une approbation sur le marché américain la même année.
De manière significative, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a déjà confirmé l'acceptabilité des données d'essai basées aux États-Unis pour une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) correspondante en Europe. Cette stratégie réglementaire parallèle élargit l'empreinte commerciale potentielle de l'OCU400 et crée une voie plus efficace vers un marché mondial sans nécessiter une étude européenne distincte.
Edgen Stock·Mar 02 2026, 12:22
