PrimeC réduit le risque de décès de 65 % dans l'étude de phase 2b
NeuroSense Therapeutics (NASDAQ: NRSN) a rapporté des données de survie convaincantes pour son principal candidat médicament contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), PrimeC, suite à la publication des résultats de son essai de phase 2b PARADIGM dans JAMA Neurology le 16 mars 2026. La découverte la plus significative de l'étude a été une réduction de 65 % du risque de décès pour les patients traités par PrimeC, étayée par un rapport de risque de 0,35. Cela s'est traduit par un bénéfice de survie médiane de plus de 14 mois, le groupe PrimeC affichant une survie médiane de 36,3 mois contre 21,4 mois pour le groupe placebo.
PrimeC est une nouvelle formulation orale combinant deux médicaments approuvés par la FDA, la ciprofloxacine et le célécoxib, conçue pour cibler de multiples voies impliquées dans la neurodégénérescence. Les résultats positifs de l'étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, menée auprès de 68 participants, fournissent des preuves solides de son potentiel en tant que traitement modifiant la maladie pour cette affection neurodégénérative incurable.
Les données montrent des gains fonctionnels et de biomarqueurs constants
L'essai a également démontré des améliorations constantes sur plusieurs critères d'évaluation cliniques et biologiques. Sur le plan fonctionnel, les participants prenant PrimeC ont obtenu un score supérieur de 2,23 points sur l'échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R) après six mois par rapport à ceux sous placebo. Au bout de 18 mois, les patients ayant reçu un traitement continu par PrimeC ont obtenu en moyenne 7,92 points de plus que leurs homologues. Ce traitement précoce et continu était également associé à une réduction de 64 % du risque de complications liées à la SLA, y compris l'hospitalisation ou l'insuffisance respiratoire.
L'analyse exploratoire des biomarqueurs a renforcé les découvertes cliniques, montrant que PrimeC a modulé avec succès les cibles pertinentes pour la maladie. Les patients traités par le médicament présentaient des niveaux plus faibles de ferritine, une protéine impliquée dans l'accumulation de fer, et des microARN spécifiques liés à la SLA. La cohérence entre ces différentes mesures renforce le cas scientifique de l'efficacité du médicament.
Ce qui ressort de l'étude PARADIGM, c'est que plusieurs critères d'évaluation cliniques suggèrent le même niveau de bénéfice clinique et que plusieurs biomarqueurs sont cohérents avec les critères d'évaluation cliniques. Ensemble, ces découvertes fournissent une base scientifique solide pour faire progresser PrimeC vers un essai de phase 3.
— Jeremy M. Shefner, MD, PhD, Professeur de neurologie au Barrow Neurological Institute.
NeuroSense progresse vers l'essai de phase 3
Fort de son solide ensemble de données de phase 2b, NeuroSense s'engage activement avec les autorités réglementaires pour planifier une étude pivot de phase 3. La validation par une revue évaluée par des pairs de premier plan renforce considérablement la position de la société alors qu'elle se prépare pour la prochaine étape du développement clinique. Le profil de sécurité favorable, combiné aux signaux d'efficacité solides sur la survie, la fonction et les biomarqueurs, ouvre la voie à NeuroSense pour faire avancer PrimeC vers une autorisation de mise sur le marché potentielle pour une maladie présentant un besoin médical non satisfait significatif.
Edgen Stock·Mar 16 2026, 15:50
