L'essai MIRACLE montre un taux de rémission aveugle de 40 % dans la LAM
Moleculin Biotech a rapporté des résultats préliminaires prometteurs de son essai pivot de phase 2B/3 MIRACLE pour l'Annamycin dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire (LAM R/R). La société a annoncé le 19 mars 2026, que les données aveugles préliminaires des 30 premiers sujets de l'essai ont montré un taux de rémission complète composite (CRc) de 40 %. Ce chiffre comprend un taux de rémission complète (CR) de 30 % et un taux de 10 % de rémission complète avec récupération hématologique partielle (CRh). Ces résultats sont remarquables car ils incluent un bras de contrôle et surpassent significativement les résultats historiques des thérapies standards à base de cytarabine seule. Environ 35 % des sujets traités à ce jour avaient échoué à des régimes antérieurs de venetoclax, une population considérée comme exceptionnellement difficile à traiter.
Les données d'efficacité aveugles encourageantes observées jusqu'à présent, en particulier dans une population prétraitée incluant des échecs au venetoclax, renforcent notre conviction que l'Annamycin a le potentiel de représenter une avancée significative dans la thérapie de la LAM.
— Walter Klemp, Président-directeur général.
L'entreprise assure sa trésorerie jusqu'au T3 2026
Parallèlement à la mise à jour clinique, Moleculin a divulgué sa situation financière pour l'exercice clos le 31 décembre 2025. La société a enregistré une perte nette de 33,6 millions de dollars, soit 28,42 dollars par action, avec des dépenses de recherche et développement totalisant 15,9 millions de dollars. Moleculin a terminé l'année avec 8,9 millions de dollars de trésorerie et équivalents de trésorerie. De manière cruciale, la société a levé 8,3 millions de dollars supplémentaires de produits bruts provenant d'activités de financement au premier trimestre 2026. La direction a déclaré que cela assurait une trésorerie jusqu'au troisième trimestre 2026, finançant les opérations jusqu'à la publication des données prévue en milieu d'année. L'action s'est négociée pour la dernière fois à 2,05 dollars, un niveau significativement inférieur à son plus haut sur 52 semaines de 33,00 dollars, reflétant la nature à haut risque et haut rendement de sa trajectoire de développement clinique.
La levée de l'aveugle des données de mi-2026 constitue un catalyseur majeur
L'attention des investisseurs se tourne désormais vers la mi-2026, date à laquelle Moleculin s'attend à lever l'aveugle des données intermédiaires des 45 premiers patients inclus dans l'essai MIRACLE. Cet événement fournira le premier aperçu non aveugle de l'efficacité et de la sécurité de l'Annamycin, en comparant deux niveaux de dosage à un bras de contrôle placebo. Un résultat positif pourrait considérablement réduire le risque du programme et valider le potentiel du médicament avant la partie plus importante de phase 3 de l'étude. Au-delà de la LAM, Moleculin fait également progresser l'Annamycin dans des essais pour les métastases pulmonaires de sarcomes des tissus mous et le cancer du pancréas, avec une nouvelle étude initiée par un chercheur pour ce dernier qui devrait débuter en 2026.
Edgen Stock·Mar 19 2026, 13:08
