Le médicament rénal de Maze réussit, réduisant la protéinurie de 36%

Le MZE829 réduit la protéinurie de 35,6% dans l'essai de phase 2

Maze Therapeutics (Nasdaq: MAZE) a annoncé le 25 mars 2026 que son essai de phase 2 HORIZON pour le MZE829 avait atteint ses objectifs principaux, fournissant la première preuve de concept clinique pour ce médicament oral chez les patients atteints de maladie rénale liée à APOL1 (AMKD). Après 12 semaines de traitement, les patients ont montré une réduction moyenne de 35,6% de la protéinurie, mesurée par le rapport albumine/créatinine urinaire (uACR). La société a rapporté que le traitement était bien toléré sans événements indésirables graves.

Ces résultats sont significatifs pour plus d'un million de patients atteints d'AMKD aux États-Unis, car une réduction de la protéinurie est un marqueur clé pour retarder la progression de la maladie. Il est à noter que 50% des patients de l'essai ont atteint une réduction de l'uACR supérieure à 30%, un seuil largement reconnu comme cliniquement significatif. Les experts associent ce niveau de réduction à un potentiel de retard de 10 ans dans la progression vers l'insuffisance rénale terminale.

Une réduction de 30% de l'uACR est fortement corrélée à un retard de 10 ans dans la progression vers l'insuffisance rénale terminale et est largement reconnue comme un seuil cliniquement significatif. Le MZE829 a le potentiel d'être une option de traitement véritablement différenciée.

— Kate Bramham, M.B.B.S., Ph.D., membre du comité de pilotage HORIZON.

Les sous-groupes ciblés montrent une efficacité plus forte allant jusqu'à 61,8%

Une analyse plus approfondie des données de l'essai révèle une performance encore plus forte dans des sous-groupes de patients spécifiques, ce qui réduit davantage le risque lié à l'actif. Un sous-ensemble de patients atteints de glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS), une forme sévère de la maladie qui provoque la cicatrisation rénale, a démontré une réduction moyenne de la protéinurie de 61,8%. De plus, les patients atteints d'AMKD non diabétique traités avec MZE829 ont connu une réduction moyenne de 48,6% de l'uACR. Ces résultats robustes dans des populations de patients distinctes soulignent l'approche à double mécanisme du médicament, qui inhibe à la fois la formation des pores et la fonction des canaux dans le rein.

Un bilan solide soutient le programme pivot

Fort de ces données positives, Maze Therapeutics prévoit de rencontrer les régulateurs pour concevoir et faire progresser le MZE829 vers un programme pivot. La société est bien capitalisée pour poursuivre cette prochaine phase critique de développement. Selon ses données financières de fin d'année 2025, Maze détient 360,0 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables, ce qui lui assure une autonomie financière jusqu'en 2028. Cette solidité financière garantit que la société peut financer son portefeuille de produits, y compris le lancement de deux autres essais de phase 2 en 2026, sans pressions financières immédiates. Bien qu'un cadre ait vendu environ 1,5 million de dollars d'actions le 10 mars, la transaction a été exécutée dans le cadre d'un plan de négociation Rule 10b5-1 préétabli, et le cadre conserve plus de 267 000 options sur actions.