Le programme DMD progresse avec un essai de phase II au T2 2026
Keros Therapeutics a confirmé le 17 mars 2026 qu'elle faisait progresser son candidat-médicament, rinvatercept, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La société a annoncé avoir obtenu le statut de médicament orphelin pour cette indication et a publié de nouvelles données cliniques de phase I. Ces progrès ouvrent la voie à un essai de phase II prévu, qui devrait débuter au deuxième trimestre 2026, marquant un jalon d'exécution critique pour le pipeline clinique de la société.
La stratégie à double maladie s'étend à la SLA
Le potentiel thérapeutique de rinvatercept s'étend au-delà de la DMD, car Keros développe également le médicament pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Rinvatercept est conçu pour bloquer la myostatine et l'activine A, des protéines qui inhibent la croissance musculaire, dans le but de préserver la force et la fonction musculaire. Pour accélérer son programme SLA, Keros collabore avec l'initiative MyMatch du Massachusetts General Hospital, un programme basé sur les biomarqueurs conçu pour associer les patients aux thérapies expérimentales les plus susceptibles de leur être bénéfiques. Ce partenariat stratégique vise à optimiser la conception des essais cliniques de phase 2/3 plus importants.
Les données précoces montrent des gains de masse musculaire et soutiennent les perspectives
Les premiers résultats cliniques étayent la justification scientifique de rinvatercept. Les données d'un essai de phase 1 chez des volontaires sains ont montré que la thérapie était généralement bien tolérée et a démontré une capacité à augmenter la masse musculaire. En outre, des études précliniques sur un modèle murin de SLA ont montré que rinvatercept préservait la force musculaire et protégeait la jonction neuromusculaire où les nerfs communiquent avec les muscles. La combinaison d'un mécanisme clair, d'une stratégie multi-maladies et de données précoces positives renforce le potentiel de rinvatercept en tant que moteur de valeur clé pour Keros.
rinvatercept représente une approche potentiellement nouvelle pour traiter les patients atteints de SLA.
— Jasbir S. Seehra, PhD, Président et PDG de Keros.