Biogen obtient l'approbation de la FDA pour le SPINRAZA à forte dose

Edgen Stock·Mar 30 2026, 11:55

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Points clés à retenir

Biogen a obtenu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une nouvelle version à forte dose de son médicament SPINRAZA, destiné à l'amyotrophie spinale (SMA). Cette approbation élargit les options de traitement pour les patients atteints de SMA et renforce la position de leader de Biogen sur le marché grâce à une thérapie étayée par des données cliniques solides montrant une amélioration significative de la fonction motrice.

Approbation de la FDA : Le 30 mars 2026, la FDA a approuvé le régime à forte dose de SPINRAZA (nusinersen) de Biogen pour le traitement de l'amyotrophie spinale.
Efficacité clinique : L'approbation est basée sur l'étude DEVOTE, qui a démontré une amélioration statistiquement significative de 26,19 points de la fonction motrice chez les nourrissons par rapport à un groupe de contrôle historique non traité.
Expansion du marché : Le nouveau régime offre un calendrier de dosage accéléré et renforce la franchise de Biogen, avec des approbations déjà obtenues dans l'Union européenne, en Suisse et au Japon.

La FDA approuve le SPINRAZA à forte dose après une étude montrant un gain de 26,19 points de la fonction motrice

Le 30 mars 2026, Biogen Inc. a obtenu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour un nouveau régime à forte dose de son médicament fondamental contre l'amyotrophie spinale (SMA), le SPINRAZA. Cette décision permet une nouvelle option de traitement consistant en des doses de charge de 50 mg et des doses d'entretien de 28 mg, qui seront disponibles aux États-Unis dans les semaines à venir.

L'approbation s'est appuyée sur les données de l'étude pivot de phase 2/3 DEVOTE. Les résultats de l'étude ont montré que les nourrissons naïfs de traitement qui ont reçu le régime à forte dose ont connu des améliorations statistiquement significatives de la fonction motrice. Ils ont atteint une amélioration moyenne de 15,1 points sur l'échelle CHOP-INTEND, créant une différence de 26,19 points par rapport à la diminution de 11,1 points observée dans un groupe témoin historique non traité de l'étude ENDEAR (p<0.0001).

Le nouveau régime fortifie la position de Biogen sur le marché grâce à une posologie accélérée

Le traitement à forte dose introduit une phase de charge accélérée stratégiquement importante, avec deux doses de 50 mg administrées à seulement 14 jours d'intervalle. Cela est suivi d'une dose d'entretien de 28 mg tous les quatre mois. Cette structure est conçue pour délivrer une concentration de médicament plus élevée plus rapidement, un avantage crucial dans le traitement de la SMA, une maladie dégénérative où une intervention précoce est essentielle pour préserver les motoneurones.

Cette approbation renforce la position concurrentielle de Biogen sur le marché de la SMA, où le SPINRAZA est une thérapie fondamentale depuis plus d'une décennie. La version à forte dose est déjà approuvée dans l'Union européenne, en Suisse et au Japon, établissant une large empreinte mondiale. Le profil de sécurité du nouveau régime s'est avéré généralement cohérent avec la version à faible dose établie, les effets indésirables les plus courants chez les nourrissons comprenant la pneumonie, le COVID-19 et la malnutrition.