Edgen Stock·Apr 01 2026, 16:32Points clés à retenir
AstraZeneca a annoncé mardi que le successeur du Strensiq, l'efzimfotase alfa, a produit des résultats mitigés à travers trois essais de phase 3 pour l'hypophosphatasie, une maladie rare.
« Les résultats soulignent l'hétérogénéité de la maladie et l'intérêt d'évaluer une gamme de critères d'évaluation cliniquement significatifs », a déclaré Kathryn Dahir de Vanderbilt Health, l'investigatrice principale de l'essai chez l'adulte.
Le médicament a atteint son critère d'évaluation principal pour l'amélioration de la santé osseuse dans un essai mené auprès de patients pédiatriques et a maintenu les bénéfices en toute sécurité chez les enfants passant du Strensiq à l'efzimfotase alfa. Cependant, une troisième étude menée auprès de patients âgés de 12 ans et plus a manqué son critère d'évaluation principal, un test de marche de six minutes (6MWT).
Ces données mitigées compliquent la voie d'expansion du médicament au-delà du marché pédiatrique servi par son prédécesseur, le Strensiq, dont les ventes ont augmenté de 18 % pour atteindre 1,68 milliard de dollars l'année dernière. AstraZeneca avait précédemment prévu des ventes record pour le médicament successeur comprises entre 3 et 5 milliards de dollars.
L'étude pédiatrique réussie, connue sous le nom de MULBERRY, a montré une amélioration statistiquement significative de la santé osseuse pour les enfants n'ayant jamais reçu de traitement. L'étude en ouvert CHESTNUT a confirmé que les patients pouvaient passer en toute sécurité du Strensiq, qui nécessite jusqu'à six injections par semaine, à l'efzimfotase alfa bihebdomadaire tout en conservant les bénéfices thérapeutiques.
Dans l'essai HICKORY pour les patients adolescents et adultes, AstraZeneca a déclaré qu'une performance meilleure que prévu dans le groupe placebo a contribué à l'échec du critère d'évaluation principal. La société a toutefois noté une amélioration « nominalement significative » du critère d'évaluation secondaire concernant la fatigue.
Le Strensiq, un traitement enzymatique substitutif, est le seul médicament spécifiquement approuvé pour l'HPP. Les résultats mitigés de l'efzimfotase alfa pourraient créer une opportunité pour des concurrents potentiels comme AM Pharma, qui développe son propre traitement enzymatique substitutif, l'ilofotase alfa, actuellement en phase de test 1b.
Malgré le revers subi par la population adulte, AstraZeneca a déclaré que les résultats globaux sont cliniquement significatifs et prévoit d'en discuter avec les autorités réglementaires mondiales. La capacité de l'entreprise à obtenir une homologation large au-delà de la pédiatrie sera essentielle pour atteindre ses projections de ventes records de plusieurs milliards de dollars pour la franchise.
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