Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : AGIO) sollicitera une approbation accélérée aux États-Unis pour son médicament oral mitapivat dans la drépanocytose, après une réunion de pré-soumission avec la Food and Drug Administration (FDA) pour examiner les données de son essai de phase 3.
« Les bénéfices cliniquement significatifs observés dans le programme clinique RISE UP, combinés à notre dialogue continu, constructif et collaboratif avec la FDA, renforcent notre confiance dans le potentiel du mitapivat dans la drépanocytose », a déclaré Sarah Gheuens, directrice médicale d'Agios, dans un communiqué.
Cette décision fait suite aux résultats de l'essai mondial de phase 3 RISE UP, qui a randomisé 207 patients pour recevoir soit du mitapivat, soit un placebo. L'étude a montré une amélioration statistiquement significative de son critère d'évaluation principal de réponse de l'hémoglobine, définie comme une augmentation ≥ 1,0 g/dL par rapport à la valeur initiale. Cependant, elle n'a pas atteint son autre critère d'évaluation principal, à savoir une réduction du taux annualisé de crises de douleur drépanocytaire, bien qu'une réduction ait été observée.
La voie d'approbation accélérée de la FDA permet une mise à disposition plus précoce de médicaments pour des maladies graves dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, sous réserve d'un essai clinique de confirmation pour vérifier le bénéfice du médicament. Agios a déjà soumis une proposition pour ce nouvel essai, qui utilisera un critère d'évaluation principal différent de celui de l'étude RISE UP, et prévoit de déposer sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) dans les mois à venir.
Le mitapivat est un activateur oral de la pyruvate kinase (PK) conçu pour stimuler la production d'énergie dans les globules rouges. Ce mécanisme augmente les niveaux d'ATP et abaisse les niveaux d'une molécule appelée 2,3-diphosphoglycérate (2,3-DPG). Dans la drépanocytose, un taux élevé de 2,3-DPG augmente la propension des globules rouges à se déformer pour prendre la forme caractéristique de « faucille », ce qui peut entraîner des crises de douleur intense et des lésions organiques.
Besoins non satisfaits dans la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie sanguine héréditaire rare qui provoque une anémie hémolytique chronique, une vaso-occlusion et de graves complications, entraînant des lésions organiques à long terme et une mortalité précoce. Le profil d'innocuité du mitapivat au cours de l'essai de 52 semaines a été rapporté comme favorable et cohérent avec les études précédentes, 87 % des patients sous médicament ayant terminé l'essai.
Le dépôt prévu de la sNDA et l'examen subséquent de la FDA sont les prochains événements clés pour Agios. L'obtention d'une approbation accélérée offrirait une nouvelle option de traitement oral à des milliers de patients vivant avec les effets débilitants de la drépanocytose et pourrait représenter une opportunité commerciale importante pour la société.
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Edgen Stock·Mar 31 2026, 11:26
