Le CHMP recommande de ne pas approuver le Trofinetide en Europe
Le plan d'Acadia Pharmaceuticals d'entrer sur le marché européen avec son traitement du syndrome de Rett, le trofinetide, a rencontré un obstacle majeur le 5 mars 2026. Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a annoncé sa recommandation de refuser l'autorisation de mise sur le marché du médicament. Cet avis négatif contraste avec les résultats positifs de l'étude pivot LAVENDER, qui a soutenu son approbation dans d'autres juridictions.
La décision du CHMP stoppe efficacement la voie de la commercialisation du trofinetide au sein de l'Union européenne, un marché potentiel significatif pour le traitement de ce trouble neurodéveloppemental rare. Les préoccupations du comité, qui ont conduit à cette recommandation, n'ont pas été détaillées mais sont suffisamment importantes pour justifier un refus formel plutôt qu'une approbation sous conditions.
Acadia fera appel de la décision malgré un revers de revenus
En réponse à ce verdict négatif, la direction d'Acadia a immédiatement déclaré son intention de demander un réexamen de l'avis du CHMP. Ce processus d'appel formel obligera le comité à réévaluer son évaluation, mais il introduit également un retard significatif et incertain dans le calendrier d'approbation. Pour les investisseurs, cela repousse indéfiniment toute contribution potentielle de revenus européens.
Le rejet porte un coup direct à la stratégie de croissance d'Acadia, le marché de l'UE étant un pilier clé du plan commercial mondial du trofinetide. Les analystes s'attendent désormais à réviser à la baisse leurs modèles financiers, en supprimant les ventes européennes potentielles et en augmentant la dépendance de l'entreprise à l'égard de ses sources de revenus existantes. La décision devrait déclencher une réaction négative sur l'action Acadia (ACAD) alors que le marché digère l'opportunité perdue.
Edgen Stock·Mar 05 2026, 11:30
