United Therapeutics Corp. a annoncé que son médicament expérimental, le ralinepag, a réduit de 55 % le risque d'aggravation clinique chez les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) dans une vaste étude de phase avancée, atteignant ainsi l'objectif principal de l'essai.
« Dans l'étude ADVANCE OUTCOMES, le ralinepag a réduit le risque d'aggravation clinique, diminué les niveaux de NT-proBNP et amélioré la capacité d'exercice chez des patients souffrant d'HTAP à faible risque et lourdement prétraités, soulignant les avantages potentiels d'un agoniste des récepteurs de la prostacycline une fois par jour », a déclaré la Dre Vallerie V. McLaughlin, présidente du comité de direction de l'étude, dans un communiqué.
Le résultat positif (hazard ratio 0,45, p<0,0001) était cohérent dans tous les sous-groupes de patients. Le médicament a également atteint des objectifs secondaires clés, notamment une réduction de 24,3 % du NT-proBNP, un biomarqueur critique de l'insuffisance cardiaque, et une amélioration de 20,4 mètres au test de marche de six minutes (6MWD) par rapport au placebo.
Ces données positionnent le ralinepag pour devenir potentiellement le premier agoniste oral des récepteurs de la prostacycline une fois par jour approuvé pour l'HTAP, une maladie mortelle caractérisée par une pression artérielle élevée dans les poumons. United Therapeutics a déclaré son intention de déposer une demande d'approbation auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours du second semestre 2026.
Détails de l'étude et paysage concurrentiel
L'étude ADVANCE OUTCOMES était un essai de phase 3 piloté par les événements qui a recruté 687 patients souffrant d'HTAP, répartis au hasard pour recevoir soit le ralinepag, soit un placebo en complément de leur traitement existant. Une majorité de patients recevaient déjà une double thérapie de fond, ce qui indique une population relativement avancée et déjà traitée.
Le ralinepag est un agoniste sélectif des récepteurs de la prostacycline (IP) conçu pour imiter les effets de la prostacycline naturelle, une substance qui favorise la vasodilatation et inhibe le remodelage vasculaire. Les données de la société suggèrent que le ralinepag a une affinité de liaison et une puissance plus élevées que le sélexipag, le métabolite actif de l'Uptravi, le médicament contre l'HTAP approuvé de Johnson & Johnson.
Le profil d'innocuité du ralinepag était conforme aux effets secondaires connus de la classe des prostacyclines, qui peuvent inclure des maux de tête, des douleurs à la mâchoire et des nausées. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié dans l'étude.
Ces données positives pourraient permettre à United Therapeutics de rivaliser plus efficacement sur le marché du traitement oral de l'HTAP. Les résultats suggèrent que l'efficacité du ralinepag et son administration pratique une fois par jour pourraient en faire un concurrent sérieux des thérapies existantes.
Le succès des résultats de phase 3 est une étape importante pour United Therapeutics dans le renforcement de sa franchise HTAP. Pour les investisseurs, le prochain événement clé sera la soumission de la demande de nouveau médicament de la société à la FDA, prévue d'ici la fin de 2026.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
