Points clés :
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) fait face à au moins cinq recours collectifs après que les échecs des essais cliniques de son principal candidat médicament, le setrusumab, ont déclenché une chute de plus de 42 % du cours de son action.
Selon une plainte déposée par le cabinet d'avocats Rosen, les défendeurs ont fait des « déclarations matériellement fausses et trompeuses » et n'ont pas divulgué de faits défavorables concernant le potentiel du setrusumab pour traiter l'ostéogenèse imparfaite, ou OI. La plainte allègue que l'optimisme de la société n'était pas fondé et que la conception de ses études avait peu de chances de prouver l'efficacité du médicament dans la réduction des fractures.
Les poursuites concernent les investisseurs ayant acheté des titres RARE entre le 3 août 2023 et le 26 décembre 2025. L'action a d'abord chuté de plus de 25 % le 9 juillet 2025, lorsqu'Ultragenyx a révélé qu'une analyse intermédiaire de son étude Orbit de phase III n'avait pas montré de bénéfice statistiquement significatif. Le titre a de nouveau chuté de plus de 42 % le 29 décembre 2025, après que la société a annoncé que les études Orbit et Cosmic n'avaient pas atteint leurs critères d'évaluation principaux.
Les actions en justice, intentées par des cabinets tels que The Schall Law Firm et Robbins Geller Rudman & Dowd LLP, visent à obtenir réparation pour les investisseurs. L'allégation centrale est qu'Ultragenyx a créé une fausse impression de sa compréhension des effets du setrusumab, incitant les investisseurs à acheter l'action à des prix artificiellement gonflés avant que les résultats négatifs des essais ne soient révélés.
Les poursuites se concentrent sur les études de phase III Orbit et Cosmic de la société pour le setrusumab. Bien qu'il ait été démontré que le médicament augmentait la densité minérale osseuse, cela ne s'est pas traduit par une réduction statistiquement significative du taux de fracture annualisé pour les patients atteints d'OI, une maladie osseuse génétique rare.
Les plaintes soutiennent qu'Ultragenyx a basé ses déclarations publiques optimistes sur une étude de phase II dépourvue de groupe témoin placebo, ne tenant pas compte de la possibilité que tout avantage observé puisse être dû à un effet placebo ou à une amélioration de la norme de soins pour les participants. Lorsque les essais de phase III, plus rigoureux, ont échoué, la société a attribué le résultat à un « faible taux de fracture dans le groupe placebo ».
Alors que le programme setrusumab a trébuché, Ultragenyx a vu des progrès dans d'autres domaines de son pipeline. La société a récemment annoncé que la FDA avait accepté sa demande de licence de produits biologiques pour l'UX111, une thérapie génique pour le syndrome de Sanfilippo de type A, et avait autorisé sa demande de nouveau médicament de recherche pour l'UX016 pour la myopathie à inclusions GNE.
Ces poursuites placent Ultragenyx dans une position difficile, confrontée à des risques juridiques et financiers importants tout en essayant de faire progresser ses autres thérapies contre les maladies rares. Pour les investisseurs, l'attention immédiate se porte sur la date limite du 6 avril 2026 pour déposer une motion afin de servir de plaignant principal dans le recours collectif.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
