Travere Therapeutics Inc. (Nasdaq : TVTX) a reçu l'approbation complète de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son médicament Filspari dans le traitement de la glomérulosclérose segmentaire et focale (FSGS), élargissant ainsi le marché total adressable du médicament aux États-Unis à plus de 100 000 patients.
« Aujourd'hui marque une étape historique pour les personnes vivant avec la FSGS, qui disposent pour la première fois d'un médicament approuvé par la FDA pour cette maladie rare et dévastatrice », a déclaré Eric Dube, Ph.D., président et chef de la direction de Travere Therapeutics, dans un communiqué.
L'approbation du médicament, connu sous le nom de sparsentan, concerne les adultes et les enfants âgés de 8 ans et plus atteints de FSGS et ne présentant pas de syndrome néphrotique. La société estime que cela ajoute plus de 30 000 patients adressables. Dans l'étude de phase 3 DUPLEX, ces patients ont connu une réduction statistiquement significative de 48 % de la protéinurie à la semaine 108, contre une réduction de 27 % pour les patients sous irbésartan, le médicament de contrôle.
Les actions de Travere Therapeutics ont bondi suite à cette nouvelle mardi. Cette décision fait de Filspari le premier et le seul médicament approuvé par la FDA pour la FSGS, ajoutant une deuxième indication à son approbation existante pour la néphropathie à IgA (IgAN) et augmentant considérablement son potentiel de revenus.
Détails de l'étude DUPLEX
l'approbation est basée sur les résultats de l'étude de phase 3 DUPLEX, la plus grande étude interventionnelle sur la FSGS à ce jour. Au-delà du critère d'évaluation principal de la réduction de la protéinurie, les patients traités par Filspari sans syndrome néphrotique ont également montré un bénéfice au niveau du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe), une mesure clé de la fonction rénale. La variation moyenne du DFGe entre le début de l'étude et la semaine 108 était de -11,3 mL/min/1,73 m2 pour le Filspari, contre -12,4 mL/min/1,73 m2 pour l'irbésartan.
« Pendant des décennies, les options de traitement ont été limitées, reposant souvent sur des thérapies hors AMM telles que les corticoïdes à long terme qui peuvent représenter un fardeau important pour les patients », a déclaré Kirk Campbell, M.D., président de la National Kidney Foundation. « Dans l'étude DUPLEX, FILSPARI a permis des réductions rapides et soutenues de la protéinurie... Pour les patients sans syndrome néphrotique actif, chez qui l'optimisation du traitement de base est cruciale, FILSPARI représente une nouvelle option importante. »
Cette approbation consolide la position du Filspari comme traitement fondamental pour les maladies rénales rares. L'extension de l'indication à la FSGS, un trouble progressif caractérisé par des cicatrices rénales, fournit une nouvelle thérapie ciblée pour une population de patients dont les besoins non satisfaits sont élevés. La société rendra le médicament immédiatement disponible pour prescription médicale.
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