Points clés
Le médicament expérimental efdoralprin alfa de Sanofi a démontré sa supériorité sur le traitement standard lors d'un essai de phase 2 pour une maladie pulmonaire rare, atteignant des taux résiduels moyens d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (fAAT) plus de trois fois supérieurs au standard de soins actuel. Les données ont été présentées lors de la conférence internationale 2026 de l'American Thoracic Society.
« Les données d'ElevAATE suggèrent que l'efdoralprin alfa, grâce à son mécanisme d'action, pourrait être capable de restaurer des niveaux normaux d'AAT et de maintenir les patients dans cette fourchette plus longtemps que le traitement standard », a déclaré Igor Barjaktarevic, investigateur principal de l'étude et professeur associé à la David Geffen School of Medicine de l'UCLA.
L'étude ElevAATe a montré que l'efdoralprin alfa, administré toutes les trois semaines, a atteint son critère d'évaluation principal avec une augmentation moyenne des taux résiduels de fAAT de 24,1 μM. Ce chiffre est significativement plus élevé que l'augmentation de 7,6 μM observée chez les patients recevant le traitement hebdomadaire standard dérivé du plasma (p < 0,0001). Un critère d'évaluation secondaire clé a montré que les patients sous nouveau médicament ont maintenu des taux de fAAT dans la plage normale pendant 100 % des jours, contre seulement 40,8 % pour le traitement standard.
Ces résultats pourraient marquer une avancée significative pour les patients atteints de déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), une maladie génétique rare pouvant causer de graves pathologies pulmonaires. L'efdoralprin alfa pourrait être la première nouvelle approche thérapeutique en près de 40 ans, offrant une thérapie plus efficace avec la commodité d'un dosage moins fréquent. Sanofi échange actuellement avec les autorités réglementaires mondiales sur les prochaines étapes pour le médicament.
L'efdoralprin alfa a été bien toléré et a présenté un profil de sécurité comparable à celui de la thérapie actuelle dérivée du plasma. Notamment, l'incidence des exacerbations modérées à sévères de la BPCO, un événement indésirable d'intérêt particulier, était numériquement plus faible dans le bras efdoralprin alfa toutes les trois semaines (26,8 %) par rapport au bras de soins standard (44,4 %). Les événements indésirables les plus fréquents comprenaient les exacerbations de la BPCO, les maux de tête et l'infection au COVID-19.
L'AATD est un trouble héréditaire sous-diagnostiqué caractérisé par de faibles taux de protéine AAT, qui protège les poumons contre l'inflammation et les dommages. Cette carence entraîne une détérioration pulmonaire progressive, aboutissant souvent à un emphysème. On estime que 90 % des quelque 235 000 personnes vivant avec l'AATD dans le monde ne sont pas diagnostiquées.
Ces données positives réduisent considérablement les risques liés au développement du médicament et signalent un changement majeur potentiel dans le paysage thérapeutique de l'AATD. Les investisseurs suivront désormais les mises à jour sur les échanges de Sanofi avec les autorités réglementaires mondiales pour la suite du processus.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
