Points clés à retenir
Rhythm Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : RYTM) a reçu l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne pour son médicament contre l'obésité IMCIVREE, sur la base de données de phase 3 montrant une baisse de 19,8 % de l'indice de masse corporelle ajustée au placebo.
« Cette autorisation de la CE est une étape importante vers la mise à disposition de la première nouvelle option de traitement pour les personnes vivant avec une HO acquise en Europe », a déclaré David Meeker, président-directeur général de Rhythm Pharmaceuticals, dans un communiqué.
L'approbation du setmelanotide, commercialisé sous le nom d'IMCIVREE, a été étayée par les résultats de l'essai pivot de phase 3 TRANSCEND. Dans cette étude portant sur 120 patients, les participants sous traitement ont obtenu une réduction moyenne de l'IMC de 16,5 % à 52 semaines, contre une augmentation de 3,3 % chez les patients sous placebo (p < 0,0001). Le médicament a été approuvé pour la même indication aux États-Unis le 19 mars 2026.
Cette décision fait d'IMCIVREE la première thérapie autorisée à la fois aux États-Unis et en Europe pour l'obésité hypothalamique (HO) acquise, une maladie rare affectant environ 10 000 personnes en Europe. Rhythm prévoit des lancements commerciaux sur le continent en 2027, qui seront soumis à l'obtention d'un accès pays par pays.
L'HO acquise est une maladie neuroendocrinienne rare où une lésion de l'hypothalamus entraîne une faim incontrôlable et une prise de poids durable. La condition suit le plus souvent la croissance ou le traitement de tumeurs cérébrales. IMCIVREE, un agoniste des récepteurs de la mélanocortine-4 (MC4R), est conçu pour restaurer la signalisation dans une voie qui régule l'équilibre énergétique et le poids corporel.
Les données de l'essai TRANSCEND ont montré une efficacité constante selon les groupes d'âge. La réduction de l'IMC ajustée au placebo était de 19,2 % chez les adultes et de 20,2 % chez les patients pédiatriques de moins de 18 ans. Selon la société, les effets secondaires les plus courants signalés dans l'étude comprenaient des nausées, des vomissements, de la diarrhée, des réactions au site d'injection et une hyperpigmentation cutanée.
L'approbation européenne marque une étape réglementaire importante pour Rhythm, s'ajoutant à l'approbation américaine de mars. Les investisseurs suivront désormais les mises à jour sur les négociations de remboursement et la stratégie commerciale sur les principaux marchés européens avant le lancement prévu en 2027.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
