Points clés
Remix Therapeutics a rapporté des données préliminaires positives pour son médicament expérimental dans un cancer rare qui n'a pas de thérapies approuvées, montrant le potentiel d'une nouvelle classe de médicaments dégradant l'ARNm nocif. Le médicament, le REM-422, a produit un taux de réponse globale de 43 % dans une cohorte de patients atteints de carcinome adénoïde kystique, ou ACC.
Les résultats, présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), ont montré que tous les patients de la cohorte ont connu un certain niveau de contrôle de la maladie. « Les patients atteints d'ACC manquent depuis longtemps d'options thérapeutiques efficaces, et le REM-422 représente un nouveau dégradeur d'ARNm oral, premier de sa classe, ciblant MYB », a déclaré Renata Ferrarotto, professeur au MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, qui a présenté les données. « Notamment, les réponses tumorales étaient durables et se sont accentuées au fil du temps, suggérant un potentiel de bénéfice à long terme. »
Dans la cohorte de sept patients recevant la dose recommandée de phase 2, trois patients ont vu leur tumeur rétrécir de manière significative. Les réponses durent depuis plus d'un an et sont toujours en cours. Le médicament a également été bien toléré, les effets secondaires les plus courants étant des cas légers de saignements de nez, de fatigue et d'anémie.
Ces données positives offrent une lueur d'espoir aux patients atteints d'ACC, un cancer qui prend le plus souvent naissance dans les glandes salivaires et qui a connu peu de progrès thérapeutiques. La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé au REM-422 les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée (Fast Track), accélérant potentiellement sa mise sur le marché. Les résultats fournissent également une preuve de concept clé pour la plateforme plus large de Remix ciblant le traitement de l'ARN.
Le REM-422 est une petite molécule orale, première de sa classe, conçue pour dégrader l'ARNm de l'oncogène MYB, qui est un moteur clé de l'ACC. Il fonctionne en provoquant l'incorporation d'un « exon toxique » (poison exon) dans le transcrit d'ARNm MYB, entraînant sa destruction et empêchant la production de la protéine MYB favorisant le cancer. Les analyses pharmacocinétiques et pharmacodynamiques de l'essai ont confirmé que le médicament réduisait avec succès les niveaux d'ARNm et de protéine MYB dans les tumeurs des patients.
Le défi du traitement des cancers rares est un thème récurrent en oncologie. Lors de la même réunion de l'ASCO, des chercheurs du Sylvester Comprehensive Cancer Center ont présenté une approche différente pour une autre maladie rare, les tumeurs neuroendocrines de haut grade. Leur essai de phase 1 teste une combinaison d'immunothérapie avec un virus oncolytique, SVV-001, qui cible sélectivement un biomarqueur sur les cellules cancéreuses pour aider le système immunitaire à reconnaître et à attaquer la tumeur.
Bien que précoces, les études de Remix et de Sylvester soulignent l'intérêt croissant pour le développement de thérapies hautement ciblées pour les cancers qui ont été délaissés par les progrès thérapeutiques plus larges. Pour Remix, l'entreprise se concentre désormais sur l'achèvement du recrutement dans la partie de phase 2 de l'essai ARIA afin de valider davantage ces premiers résultats prometteurs.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
