Relay Therapeutics Inc. a rapporté que son médicament expérimental, le zovegalisib, a réduit les lésions chez 60 % des patients souffrant de troubles vasculaires rares, une publication de données pivotale qui valide sa plateforme de médecine de précision et remet en question les traitements existants pour cette condition génétique.
« Ces données démontrent, pour la première fois, la promesse de l'inhibition sélective des mutants PI3Kα pour les patients souffrant d'anomalies vasculaires », a déclaré Don Bergstrom, président de la R&D chez Relay Therapeutics, dans un communiqué, soulignant le potentiel du médicament à changer le paradigme du traitement.
Les données initiales de phase 2 provenant de 20 patients évaluables de l'étude ReInspire ont montré un taux de réponse volumétrique de 60 % à 12 semaines, avec 95 % de tous les patients ayant connu une certaine réduction des lésions. De manière cruciale, aucun patient n'a interrompu le traitement en raison d'effets secondaires. Les toxicités courantes telles que les éruptions cutanées sévères et les aphtes buccaux associés aux inhibiteurs non sélectifs de PI3Kα n'ont pas été observées.
Les résultats positifs positionnent le zovegalisib comme une thérapie potentiellement « best-in-class » pour environ 170 000 patients aux États-Unis souffrant d'anomalies induites par PIK3CA, un marché avec peu d'options efficaces. Le succès dans cette maladie rare pourrait également réduire les risques liés à l'opportunité commerciale plus large du médicament dans un essai de phase 3 distinct, en cours, pour le cancer du sein muté par PIK3CA.
Un Profil Différencié
Le zovegalisib est conçu comme un inhibiteur sélectif des mutants de PI3Kα, la kinase responsable de la croissance tissulaire anormale dans ces troubles. Cela contraste avec les traitements existants tels que le sirolimus ou le Vijoice (alpelisib) de Novartis AG, qui sont moins sélectifs et inhibent la version de type sauvage (saine) de PI3Kα, entraînant une charge plus élevée d'effets secondaires qui peuvent limiter leur utilisation à long terme.
Les données de l'essai soutiennent ce profil différencié, montrant que le zovegalisib était efficace même dans une population lourdement prétraitée ; 72 % des patients inscrits avaient déjà reçu du sirolimus et/ou de l'alpelisib. De plus, 89 % des investigateurs et 79 % des patients ont signalé une amélioration clinique globale à 12 semaines. Relay recrute actuellement des patients dans des cohortes d'expansion afin d'affiner la dose chronique optimale.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
