(P1) La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé une approbation accélérée à l’Otarmeni de Regeneron Pharmaceuticals Inc., la toute première thérapie génique pour une forme rare de surdité génétique, après qu'un essai pivot a montré que 80 % des participants ont retrouvé l'audition.
(P2) « L'approbation de l'Otarmeni par la FDA marque une nouvelle ère dans le traitement des formes génétiques de perte auditive, où le rétablissement d'une audition naturelle 24h/24 et 7j/7 est désormais possible », a déclaré le Dr A. Eliot Shearer, chercheur sur l'essai CHORD et oto-rhino-laryngologiste à l'hôpital pour enfants de Boston.
(P3) L'approbation est basée sur les résultats de l'essai de phase 1/2 CHORD en cours, au cours duquel 16 des 20 participants souffrant d'une perte auditive liée aux mutations du gène OTOF ont connu des améliorations significatives de l'audition à la 24e semaine. Pour les 12 participants suivis jusqu'à 48 semaines, 42 % (cinq patients) ont atteint des niveaux d'audition normaux, définis comme ≤25 décibels, leur permettant d'entendre des chuchotements.
(P4) L'Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) est une perfusion intracochléaire unique conçue pour délivrer une copie fonctionnelle du gène OTOF. Bien que Regeneron fournisse la thérapie gratuitement aux États-Unis, cette approbation établit une nouvelle frontière pour les thérapies géniques ciblant les fonctions neurosensorielles et consolide le leadership de Regeneron en médecine génétique.
Une nouvelle ère pour la perte auditive génétique
La perte auditive liée à l'OTOF est une pathologie ultra-rare qui touche environ 50 nouveau-nés aux États-Unis chaque année. Elle est causée par des mutations du gène OTOF, qui empêchent la production d'otoferline, une protéine essentielle à la communication entre les cellules sensorielles de l'oreille interne et le nerf auditif. Bien que les structures de l'oreille soient intactes, l'absence de cette protéine entraîne une surdité profonde dès la naissance.
Historiquement, la maladie était prise en charge par des dispositifs tels que les implants cochléaires, qui amplifient le son mais ne restaurent pas tout le spectre de l'audition naturelle. L'Otarmeni est conçu pour restaurer cette fonction en fournissant une copie fonctionnelle du gène directement dans l'oreille interne.
« J'ai été témoin direct de la réaction de mon participant à l'essai à la voix de sa mère, de sa danse sur de la musique et de ses interactions avec le monde, et ces moments sont désormais possibles pour davantage d'enfants nés avec cette forme spécifique de perte auditive », a ajouté Shearer.
Données de l'essai et prochaines étapes
L'essai CHORD a évalué l'innocuité et l'efficacité de l'Otarmeni chez 20 participants âgés de 10 mois à 16 ans. Le critère d'évaluation principal était l'amélioration de la sensibilité auditive mesurée par audiométrie tonale en champ libre (PTA). La thérapie a démontré une réponse cohérente et durable, tous les répondeurs ayant maintenu leurs gains auditifs à la 48e semaine.
Le maintien de l'approbation de l'Otarmeni peut être subordonné à la vérification du bénéfice clinique dans la partie confirmatoire de l'essai CHORD. Le traitement est administré via une procédure chirurgicale similaire à l'implantation cochléaire et n'est pas recommandé pour les patients chez qui l'accès à l'oreille interne n'est pas possible.
Cette approbation marque une étape importante pour Regeneron, représentant son premier médicament génétique approuvé. « Cette percée sans précédent en thérapie génique a déjà prouvé qu'elle changeait la vie de nombreux enfants de notre essai clinique et de leurs familles », a déclaré George D. Yancopoulos, directeur scientifique de Regeneron.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
