Points clés :
Praxis Precision Medicines a annoncé que son médicament contre l'épilepsie, l'elsunersen, a réduit les crises de 77 % (ajusté par rapport au placebo) lors d'un essai portant sur des enfants atteints d'une maladie génétique rare.
« Nous sommes ravis de voir les résultats remarquables et cohérents de la partie A d'EMBRAVE, montrant une réduction de 77 % des crises mensuelles et des améliorations modifiant la maladie », a déclaré Praxis Precision Medicines dans un communiqué.
L'essai EMBRAVE Partie A a montré que 71 % des patients traités par elsunersen ont obtenu une réduction des crises supérieure à 50 %. De plus, 100 % des patients sous médicament ont constaté des améliorations du sommeil, de la fonction motrice et de l'attention, contre aucune amélioration sous placebo.
Ces données positives réduisent considérablement le risque d'un actif clé du pipeline de Praxis, la société devant désormais engager des discussions avec les autorités réglementaires. Les résultats pourraient ouvrir la voie à un nouveau traitement pour l'encéphalopathie développementale et épileptique (DEE) liée à SCN2A, une affection dont les besoins médicaux non satisfaits sont élevés.
La société n'a signalé aucun événement indésirable grave ou apparu sous traitement lié à l'elsunersen, une conclusion critique qui renforce le profil du médicament alors qu'il se dirige vers une éventuelle soumission réglementaire. Le bénéfice soutenu a été observé jusqu'à un an dans une extension en ouvert de l'étude.
Les données cliniques très positives pour l'elsunersen devraient augmenter considérablement la confiance des investisseurs dans Praxis Precision Medicines (PRAX). Cette percée pourrait mener à une approbation réglementaire future et à une commercialisation, représentant un catalyseur de valeur majeur pour l'entreprise. La prochaine étape consistera en des discussions avec la FDA pour déterminer la marche à suivre pour l'elsunersen.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
