La FDA a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy) à l'elsunersen pour le traitement des crises dans l'encéphalopathie épileptique et développementale liée au gène SCN2A. Cette décision fait suite à des données montrant une réduction de 77 % des crises mensuelles ajustée sur le placebo. L'action a gagné 4 % suite à cette annonce.
Praxis Precision Medicines Inc. a gagné 4 % après que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire (Breakthrough Therapy) à l'elsunersen pour les crises associées à l'encéphalopathie épileptique et développementale liée au gène SCN2A.
« Cette désignation reflète la reconnaissance par la FDA à la fois de l'urgence du besoin non satisfait dans la SCN2A-DEE et de la solidité de nos données cliniques », a déclaré Marcio Souza, président et directeur général de Praxis.
Cette désignation a été soutenue par les données de l'étude EMBRAVE Part A, un essai randomisé de phase 1/2 contrôlé par sham (simulation) mené auprès de neuf patients pédiatriques âgés de 2 à 12 ans. Le traitement par l'elsunersen a entraîné une réduction de 77 % des crises mensuelles par rapport au sham (p = 0,015), 71 % des patients obtenant une réduction supérieure à 50 % et 57 % présentant au moins une période sans crise de 28 jours au cours de la phase de traitement de six mois. L'efficacité a été maintenue dans la prolongation en ouvert pendant jusqu'à un an. Tous les patients traités, et aucun sous sham, ont montré des améliorations du sommeil, de la fonction motrice, du tonus musculaire, de l'attention ou du développement neuropsychomoteur. Le traitement a été bien toléré, sans effet indésirable grave lié au médicament et sans abandon.
L'elsunersen, un oligonucléotide antisens conçu pour réduire l'expression du gène SCN2A, bénéficie désormais des désignations Breakthrough Therapy, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease de la FDA, ainsi que des statuts Orphan Drug et PRIME de l'Agence européenne des médicaments (EMA). L'étude pivot EMBRAVE3 recrute environ 30 patients dans le cadre d'une voie d'enregistrement simplifiée à un seul bras, alignée sur la FDA.
Le traitement cible la SCN2A-DEE à début précoce des crises, une épilepsie génétique rare causée par des mutations gain-de-fonction du gène SCN2A. Les crises surviennent généralement pendant la petite enfance et sont associées à des troubles du développement. Aucun traitement approuvé ne cible actuellement la cause génétique sous-jacente. Le programme est développé en collaboration avec Ionis Pharmaceuticals Inc. et RogCon Inc.
La désignation de thérapie révolutionnaire pourrait raccourcir les délais de développement et d'examen pour l'elsunersen, ce qui en ferait potentiellement le premier traitement modificateur de la maladie pour l'épilepsie liée à un gain-de-fonction de SCN2A. Les investisseurs suivront de près les progrès du recrutement dans l'essai pivot EMBRAVE3 pour le prochain catalyseur.
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