Praxis Precision Medicines a annoncé que son médicament expérimental contre l'épilepsie, le vormatrigine, n'a pas atteint l'objectif principal d'une étude de phase 2/3 chez des adultes souffrant de crises focales. La société suspend le recrutement pour une autre étude le temps de réévaluer le programme. L'action a chuté de plus de 12 % en prolongation de séance.
Le médicament expérimental contre l'épilepsie de Praxis Precision Medicines, le vormatrigine, n'a pas atteint l'objectif principal d'une étude de phase 2/3, entraînant une chute de l'action de plus de 12 %.
« Bien que les résultats de POWER1 n'aient pas été ceux que nous espérions, nous sommes encouragés par le signal observé dans le bras à dose plus élevée, le faible taux d'abandon et le profil de sécurité solide », a déclaré le directeur général Marcio Souza.
L'étude POWER1 a testé le vormatrigine chez des adultes souffrant de crises focales, un type d'épilepsie où les crises débutent dans une partie du cerveau. Les patients prenaient déjà un à trois médicaments anti-épileptiques. Le médicament n'a pas atteint le critère principal de réduction de la fréquence mensuelle des crises par rapport à la valeur initiale, mais a satisfait à un critère secondaire où davantage de patients ont présenté une réduction d'au moins 50 % des crises. La réduction des crises était plus prononcée dans la seconde moitié de l'étude lorsque les patients recevaient la dose plus élevée de 30 mg, suggérant une possible relation dose-réponse. Le vormatrigine a été généralement bien toléré, avec moins de 10 % des patients ayant abandonné en raison d'effets indésirables. Environ 90 % des patients du groupe vormatrigine sont passés à l'étude d'extension en ouvert.
Le vormatrigine est une petite molécule conçue pour cibler l'état hyperexcitable des canaux sodiques dans le cerveau. Praxis développait ce médicament comme traitement oral une fois par jour pour les crises focales chez l'adulte et l'épilepsie généralisée.
Cet échec constitue un revers pour Praxis, qui suspend le recrutement pour l'étude en cours POWER2 le temps de réévaluer le programme. L'analyste de Piper Sandler, Yasmeen Rahimi, a qualifié cette pause de « bonne décision », notant que les investisseurs n'accordaient que peu de crédit à cet actif. La société a indiqué qu'elle continue de se concentrer sur la préparation des lancements prévus de ses autres candidats de son pipeline, le relutrigine et l'ulixacaltamide.
Ce repli place l'action Praxis à son plus bas niveau depuis l'annonce. Le prochain catalyseur pour la société sera sa réévaluation du programme vormatrigine et les éventuelles modifications apportées à la conception de l'étude, qui pourraient déterminer si le médicament progresse ou si la société réoriente ses ressources vers ses autres candidats en phase avancée.
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