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Plus Therapeutics Inc. a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis pour son principal médicament expérimental, le REYOBIQ, pour le traitement des gliomes malins pédiatriques, a annoncé la société mercredi.
« La décision de la FDA d'accorder la désignation de médicament orphelin au REYOBIQ est une étape importante pour Plus Therapeutics et pour la communauté du cancer du cerveau pédiatrique », a déclaré le Dr Marc H. Hedrick, président et chef de la direction de Plus Therapeutics. « Nous nous engageons à faire progresser cette thérapie prometteuse pour les enfants dont les options de traitement sont limitées. »
La désignation est accordée aux médicaments destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie ou d'une affection rare qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Les avantages pour Plus Therapeutics comprennent une période d'exclusivité commerciale de sept ans après l'approbation, des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés et une exemption des frais de demande de la FDA. Le REYOBIQ, ou rhénium Re186 obisbemeda, est un nouveau radiothérapeutique qui cible directement les cancers du système nerveux central.
La désignation orpheline renforce le potentiel commercial du REYOBIQ et peut accroître la confiance des investisseurs dans la société cotée au Nasdaq (PSTV). Pour les patients, elle promet d'accélérer le développement d'une nouvelle option thérapeutique pour un cancer pédiatrique dévastateur dont les besoins médicaux non satisfaits sont élevés.
Cette étape réglementaire renforce la position de Plus Therapeutics dans le domaine de l'oncologie du SNC. Les investisseurs attendent désormais de près que la société annonce son calendrier pour le lancement d'essais cliniques pivots pour le REYOBIQ dans cette population pédiatrique.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
