Passage Bio grimpe grâce aux données prometteuses de phase 2 pour sa thérapie génique

Le candidat de thérapie génique de Passage Bio, le PBFT02, a ralenti l'atrophie cérébrale de plus de 90 % par rapport à la progression naturelle de la démence fronto-temporale (DFT), une avancée significative pour cette maladie neurodégénérative qui ne dispose actuellement d'aucun traitement approuvé. L'action de la société a bondi suite à cette nouvelle.

« Ces résultats représentent une avancée majeure pour les patients atteints de DFT, offrant le potentiel de modifier de manière significative le cours de cette maladie dévastatrice », a déclaré Mark Forman, M.D., médecin-chef chez Passage Bio. « Nous sommes très encouragés par les données et nous nous réjouissons de discuter des prochaines étapes avec les autorités réglementaires. »

Les données intérimaires mises à jour de l'essai de phase 1/2 upliFT-D, présentées le 20 avril 2026, ont montré que l'administration du PBFT02 a entraîné une augmentation médiane de 0,2 % du volume cérébral à six mois, contre une baisse attendue de 2,3 % dans une cohorte d'histoire naturelle. De plus, les niveaux plasmatiques de chaîne légère de neurofilament (NfL), un biomarqueur clé de la neurodégénérescence, sont restés stables chez les patients traités.

Ces données positives apportent un soutien bienvenu à Passage Bio et à sa plateforme de thérapie génique. Pour les investisseurs, cela réduit le risque du parcours clinique du PBFT02 et augmente la probabilité d'un futur dépôt de demande de licence de produit biologique (BLA). La société dispose d'une marge de manœuvre financière jusqu'en 2028 pour financer la suite du développement.

Paysage concurrentiel

La démence fronto-temporale est un domaine compétitif dans la recherche sur les maladies neurodégénératives. Bien que les résultats de Passage Bio soient prometteurs, elle fait face à la concurrence d'autres sociétés développant des traitements pour la DFT, notamment Alector (ALEC) et Denali Therapeutics (DNLI). Le lecanemab d'Alector est en phase finale d'essais, bien qu'il cible une voie différente. Le marché des traitements de la DFT est estimé à plus d'un milliard de dollars par an.

Prochaines étapes

Passage Bio prévoit de s'entretenir avec la FDA au second semestre 2026 pour discuter de la voie d'enregistrement du PBFT02. La société présentera également d'autres données de l'essai upliFT-D lors d'une prochaine conférence médicale.

Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.