OSE Immunotherapeutics SA (OSE) a vu sa position renforcée après que son partenaire Veloxis Pharmaceuticals Inc. a reçu de la Food and Drug Administration (FDA) américaine une deuxième désignation de médicament orphelin en 2026 pour le médicament pegrizeprument, cette fois pour la prévention du rejet de greffe cardiaque. Cette désignation fait suite à un octroi similaire en janvier pour la prévention du rejet de greffe hépatique.
« Le pegrizeprument devrait avoir un double mécanisme d'action où, de manière directe, il bloque l'activation des cellules T médiée par CD28, et de manière indirecte, il permet les fonctions immunosuppressives médiées par CTLA-4 », a déclaré OSE Immunotherapeutics dans un communiqué détaillant le potentiel du médicament.
La FDA accorde le statut orphelin aux médicaments ciblant des maladies qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation offre des incitations, notamment des crédits d'impôt pour les essais cliniques et sept ans d'exclusivité commerciale dès l'approbation. Le pegrizeprument, un fragment d'anticorps monoclonal, agit en bloquant l'activation des lymphocytes T médiée par CD28, une étape clé du rejet d'organe, sans interférer avec la voie immunosuppressive CTLA-4.
Pour OSE Immunotherapeutics, cette désignation réduit le risque d'un actif partenaire clé et augmente sa valeur commerciale avant un lancement potentiel sur le marché. Alors que Veloxis est responsable des coûts de développement et de commercialisation dans le cadre d'un accord de licence conclu en 2021, OSE recevra des paiements d'étapes futurs et des redevances, faisant du succès du médicament un catalyseur direct et à faible coût pour la société de biotechnologie française.
Le pegrizeprument (également connu sous le nom de VEL-101 ou FR104) représente une approche ciblée en immunologie de la transplantation. Contrairement à certains immunosuppresseurs conventionnels qui ont des effets plus larges, il cible spécifiquement la voie de co-stimulation CD28. Cette voie est critique pour l'activation des cellules T effectrices qui mènent au rejet d'organe.
En bloquant CD28, le médicament vise à empêcher le système immunitaire d'attaquer l'organe transplanté. Crucialement, il le fait sans bloquer CTLA-4, une protéine qui aide à maintenir la tolérance immunitaire. Ce mécanisme sélectif pourrait potentiellement offrir un meilleur profil de sécurité et une protection plus durable par rapport à des thérapies moins ciblées.
Ce développement souligne la stratégie d'OSE Immunotherapeutics consistant à faire progresser un pipeline en immuno-oncologie et immuno-inflammation, puis à s'associer avec des entreprises plus importantes pour le développement de phase avancée et la commercialisation. OSE a initialement découvert et développé le pegrizeprument avant de le concéder sous licence à Veloxis en avril 2021 pour toutes les indications liées à la transplantation.
ce modèle permet à OSE de se concentrer sur sa force principale, la recherche de stade précoce, tout en tirant parti de l'échelle financière et logistique de ses partenaires pour mettre les médicaments sur le marché. La visibilité financière de la société pour ses programmes internes n'a pas été divulguée. Le succès d'actifs partenaires comme le pegrizeprument fournit un financement non dilutif et une validation de sa plateforme de découverte.
Cet article est destiné à des fins d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
