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Novartis AG (NVS) a reçu un avis favorable du comité principal de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour sa thérapie génique Itvisma, recommandant son approbation pour le traitement d'un large éventail de patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Cette décision ouvre la voie à un nouveau traitement sur un marché qui devrait atteindre 7,34 milliards de dollars d'ici 2030.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a soutenu Itvisma pour les enfants de deux ans et plus, les adolescents et les adultes atteints d'amyotrophie spinale 5q. La recommandation est basée sur une étude de phase III montrant une amélioration statistiquement significative de 2,39 points de la fonction motrice, offrant une alternative potentielle unique aux thérapies chroniques.
« Même une différence de 1 point sur l'échelle HFSME peut se traduire par des gains fonctionnels tangibles pour les personnes atteintes de SMA, comme la capacité de tenir un stylo », a déclaré le professeur Tim Hagenacker, du département de neurologie de l'hôpital universitaire d'Essen. « Préserver les capacités existantes est crucial, car le maintien de l'indépendance et de l'autonomie est un objectif central des soins pour les patients vivant avec une maladie neuromusculaire progressive. »
L'avis positif provient de l'étude d'enregistrement STEER, dans laquelle 75 patients recevant Itvisma ont montré une amélioration de 2,39 points sur l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith (HFMSE), contre un gain de 0,51 point dans le groupe témoin de 51 patients. Le résultat était statistiquement significatif avec une valeur p de 0,0074, et les effets ont été maintenus sur 52 semaines. La recommandation a également été appuyée par les données des études STRENGTH et STRONG.
Une décision finale de la Commission européenne sur l'autorisation de mise sur le marché est attendue d'ici les deux prochains mois. S'il est approuvé, Itvisma deviendra la première thérapie de remplacement génique dans l'UE pour les patients atteints de SMA de deux ans et plus. Itvisma est une injection intrathécale unique conçue pour remplacer le gène SMN1 manquant ou défectueux, cause profonde de la maladie.
Cela positionne Novartis pour concurrencer plus largement les traitements SMA existants de Biogen Inc. et Roche Holding AG. La société commercialise déjà Zolgensma, une thérapie génique pour les nourrissons et les jeunes enfants atteints de SMA. L'expansion vers une population de patients plus âgés avec Itvisma pourrait augmenter considérablement l'empreinte de Novartis sur le marché de la SMA, qui croît à un taux annuel composé de 12,9 %, selon les données de The Business Research Company.
« Un avis positif du CHMP pour Itvisma est une étape importante vers la réduction de cette lacune », a déclaré Nicole Gusset, PDG du groupe de défense des patients SMA Europe, soulignant le manque de thérapies innovantes pour les enfants plus âgés et les adultes.
L'approbation consoliderait la position de Novartis dans le domaine de la thérapie génique et fournirait une nouvelle source de revenus importante. Pour les patients, elle offre la possibilité d'un traitement unique pour remplacer le fardeau des thérapies chroniques administrées régulièrement. Les investisseurs attendront désormais la décision finale de la Commission européenne dans environ deux mois, qui sera le catalyseur clé pour l'accès au marché dans l'UE.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
