Points clés :
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Mirum Pharmaceuticals et Incyte ont annoncé que le zilurgisertib réduisait de 81 % la formation de nouvelles lésions osseuses dans le cadre d'un essai de phase II sur la FOP, alors que la FDA a entamé un examen prioritaire de la demande de nouveau médicament.
« Ces données démontrent le potentiel du zilurgisertib à modifier fondamentalement l'évolution de cette maladie dévastatrice », ont déclaré les sociétés dans un communiqué commun annonçant les résultats de l'étude PROGRESS.
L'étude pivotale de phase II PROGRESS a recruté 63 patients âgés de 12 ans et plus atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive, une maladie génétique ultra-rare dans laquelle les tissus mous se transforment progressivement en os. Les patients ont été randomisés de manière égale pour recevoir soit du zilurgisertib 100 mg une fois par jour, soit un placebo pendant 24 semaines, suivis d'une extension en ouvert. À la semaine 24, un seul patient (3,1 %) dans le bras traitement a développé une nouvelle lésion d'ossification hétérotopique, contre cinq patients (16,7 %) dans le groupe placebo — soit une réduction de 81 %. Le volume moyen des nouvelles lésions a été quasiment éliminé dans le bras traitement, représentant une réduction de 99,9 % par rapport au placebo.
Les critères secondaires ont montré un bénéfice constant. Le volume total des lésions HO a diminué chez les patients traités tandis qu'il augmentait dans le groupe placebo. L'activité annualisée des poussées était plus faible dans le bras zilurgisertib. À 48 semaines dans l'extension en ouvert, aucune nouvelle lésion HO n'est apparue chez les patients ayant poursuivi le traitement ou ayant été transférés depuis le placebo. Le profil de sécurité était favorable, la plupart des événements indésirables étant classés comme légers à modérés, et aucun arrêt ou réduction de dose n'a été signalé.
La FOP touche environ 800 à 1 000 patients aux États-Unis, sans traitement approuvé permettant de modifier la progression de la maladie. La FDA a accepté la demande de nouveau médicament dans le cadre d'un examen prioritaire, réduisant le délai d'examen standard de dix mois à six mois, avec une date limite de décision fixée au 26 septembre 2026. Mirum a obtenu une licence pour les droits mondiaux de développement et de commercialisation auprès d'Incyte.
Ces données positives et cette étape réglementaire représentent un dérisquage significatif pour les deux sociétés. Les actions Mirum ont gagné 25,7 % depuis le début de l'année, et les actions Incyte ont augmenté de 9,9 %, contre une baisse de 1,4 % pour l'ensemble du secteur. Les investisseurs surveilleront la décision de la FDA en septembre, qui pourrait faire du zilurgisertib le premier traitement approuvé pour la FOP.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
