Mesoblast Limited (Nasdaq : MESO ; ASX : MSB) a acquis une licence exclusive mondiale pour une plateforme technologique brevetée de récepteurs antigéniques chimériques (CAR), une initiative conçue pour améliorer ses thérapies cellulaires allogéniques. L'accord, annoncé mardi, donne à Mesoblast l'accès à une technologie développée à la Mayo Clinic pour créer des produits cellulaires à précision améliorée. Les conditions financières de l'accord de licence n'ont pas été divulguées.
« Notre expérience avec Ryoncil suggère que nous pourrions avoir une approche unique pour aider les enfants atteints de cette maladie dévastatrice », a déclaré Silviu Itescu, directeur général de Mesoblast, dans une déclaration séparée le 10 avril concernant un produit différent, soulignant la volonté de l'entreprise de tirer parti de sa plateforme pour de nouvelles indications.
L'acquisition vise à augmenter l'efficacité des produits exclusifs de cellules stromales de lignée mésenchymateuse (CSM) de Mesoblast. En intégrant des CAR sur ses CSM, l'entreprise a l'intention d'améliorer la capacité des cellules à cibler des tissus spécifiques et d'amplifier leurs propriétés anti-inflammatoires et régénératrices naturelles. Cela fait suite à la récente journée de R&D de l'entreprise, le 8 avril, où elle a présenté son pipeline et sa stratégie commerciale.
Cette acquisition technologique stratégique ajoute une nouvelle dimension à la stratégie de croissance de Mesoblast, qui s'appuie sur son produit approuvé par la FDA, Ryoncil®, et un pipeline de stade avancé. La société cherche à étendre les applications de Ryoncil aux maladies de l'adulte et fait progresser le rexlemestrocel-L pour la lombalgie chronique et l'insuffisance cardiaque, le recrutement pour l'essai de phase 3 sur la douleur dorsale devant s'achever ce mois-ci.
Expansion du Pipeline
L'achat de la licence de technologie CAR intervient alors que Mesoblast réalise des progrès significatifs dans son pipeline clinique. La Food and Drug Administration des États-Unis a récemment autorisé la demande d'Investigational New Drug (IND) de la société pour commencer un essai d'enregistrement de Ryoncil® chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La DMD est un trouble génétique grave touchant environ 15 000 enfants aux États-Unis. Le nouvel essai recrutera 76 patients et s'appuie sur le profil de sécurité établi de Ryoncil chez les patients pédiatriques. Le critère d'évaluation principal de l'étude sera le temps nécessaire pour se lever à neuf mois, une mesure validée pour l'approbation de la FDA. Cette expansion du pipeline vers les maladies pédiatriques rares, parallèlement aux développements pour des conditions chroniques comme l'insuffisance cardiaque, diversifie le portefeuille de Mesoblast qui compte plus de 1 000 brevets.
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