PHILADELPHIE – Medicus Pharma Ltd. (NASDAQ : MDCX) a annoncé que son traitement à haute dose pour le type de cancer de la peau le plus courant a produit un taux de réponse histologique complète de 55 % lors d'un essai de phase intermédiaire, renforçant ainsi les plans de la société visant à obtenir l'approbation réglementaire.
« Nous sommes convaincus que cet ensemble de données nous fait passer d'une preuve de concept à une voie d'homologation claire, et nous pensons que Skinject a le potentiel de changer fondamentalement l'approche actuelle du traitement des patients atteints de CBC », a déclaré le Dr Raza Bokhari, président et chef de la direction de Medicus, dans un communiqué.
Les résultats proviennent d'une analyse élargie pré-spécifiée de l'étude de phase 2 SKNJCT-003, qui a évalué le réseau de micro-aiguilles de doxorubicine, ou D-MNA, commercialisé sous le nom de SkinJect. La cohorte à haute dose de 200 µg a montré une clairance histologique de 55 %, ce qui signifie qu'aucun cancer n'a été détecté dans les échantillons de tissus post-traitement, et un taux de clairance clinique de 64 % au 57e jour. À titre de comparaison, le groupe à faible dose (100 µg) a affiché une clairance histologique de 33 % et clinique de 44 %, contre 29 % pour les deux mesures dans le bras témoin utilisant uniquement le dispositif.
Ces données fournissent un signal d'efficacité fort pour la dose de 200 µg et soutiennent les plans de la société pour une réunion de fin de phase 2 avec la Food and Drug Administration des États-Unis. Une issue positive de cette réunion clarifierait la voie pour une étude pivot finale requise pour l'approbation. La réaction de l'action à la nouvelle n'était pas immédiatement disponible.
Efficacité dépendante de la dose
L'étude randomisée en double aveugle a initialement recruté 90 participants, mais l'analyse élargie s'est concentrée sur 69 patients chez qui la pathologie centrale a confirmé le sous-type de carcinome basocellulaire nodulaire visé.
Les résultats ont démontré une amélioration progressive et dépendante de la dose, la séparation la plus forte entre le groupe à haute dose et le groupe témoin apparaissant au 57e jour. Alors que le bras utilisant uniquement le dispositif a montré une certaine activité biologique précoce, son effet n'a pas augmenté avec le temps. En revanche, l'efficacité de la cohorte D-MNA à 200 µg s'est améliorée du 29e au 57e jour, ce qui, selon la société, renforce un effet thérapeutique induit par le médicament.
Le traitement, le D-MNA, a été généralement bien toléré, sans aucun événement indésirable grave lié au médicament ni signe de toxicité systémique.
Vers un nouveau paradigme de traitement
Les conclusions ont été soutenues par le Dr Babar K. Rao, investigateur principal de l'étude et professeur à la Rutgers Robert Wood Johnson Medical School, qui a noté que les données montrent une « efficacité clinique significative à action rapide » et une « différenciation claire entre l'effet du médicament et celui du dispositif ».
Les résultats suggèrent que la thérapie pourrait offrir une alternative non chirurgicale au CBC, une opportunité de marché que Medicus estime à environ 2 milliards de dollars lorsqu'elle est combinée au syndrome de Gorlin, une maladie rare. La société poursuit un programme d'accès élargi pour fournir SkinJect aux patients atteints du syndrome de Gorlin présentant des tumeurs inopérables.
Les données positives réduisent les risques liés à l'avancement du schéma posologique de 200 µg. Medicus utilisera les résultats pour finaliser la conception des études ultérieures alors qu'elle se prépare pour sa réunion EOP2 avec la FDA, qu'elle prévoit d'obtenir au cours du premier semestre 2026.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
