(P1) Eli Lilly parie jusqu'à 2,25 milliards de dollars sur l'intelligence artificielle pour résoudre l'un des plus grands défis de la médecine génétique, en concluant une collaboration multi-programmes avec la startup Profluent pour concevoir de nouveaux outils d'édition de gènes.
(P2) « L'édition d'ADN à l'échelle de la kilobase reste le Saint Graal de la médecine génétique », a déclaré Ali Madani, co-fondateur et PDG de Profluent, dans un communiqué. « Notre travail avec Lilly vise à débloquer ces thérapies auparavant jugées impossibles. Nous pensons que seule l'IA peut créer les recombinases sur mesure nécessaires pour cibler précisément n'importe quel endroit du génome. »
(P3) Le partenariat, annoncé mardi, se concentrera sur la création d'enzymes sur mesure appelées recombinases, capables d'insérer de longues séquences d'ADN — voire des gènes entiers — à des endroits spécifiques du génome d'un patient. Bien que les conditions financières précises au-delà de la valeur potentielle totale n'aient pas été divulguées, l'accord donne à Lilly une licence exclusive pour développer et commercialiser toutes les thérapies qui en résulteront. Cette initiative s'inscrit dans le cadre d'une poussée stratégique plus large de Lilly dans la médecine génétique, qui comprend l'établissement d'un nouveau centre de recherche à Boston et plusieurs acquisitions dans le domaine de la thérapie génique.
(P4) L'enjeu est la capacité de traiter un large éventail de maladies génétiques actuellement incurables en raison de leur hétérogénéité génétique. Contrairement aux systèmes basés sur CRISPR, qui se concentrent souvent sur des mutations d'un seul gène, la technologie recherchée par Lilly et Profluent pourrait s'attaquer à des pathologies causées par de nombreuses mutations différentes à travers les populations de patients. Le partenariat valide l'approche axée sur l'IA de Profluent et signale une demande croissante des grandes entreprises pharmaceutiques pour une IA avancée afin d'accélérer la découverte de médicaments.
La collaboration vise à dépasser les limites de l'édition génétique conventionnelle, qui repose souvent sur la découverte d'enzymes naturelles qui se trouvent fonctionner pour une tâche spécifique. La plateforme de Profluent, en revanche, utilise des modèles d'IA à grande échelle pour concevoir des protéines à partir de zéro, créant des enzymes personnalisées programmées pour exécuter des modifications précises à des emplacements génomiques exacts. Cela pourrait considérablement étendre la portée et l'évolutivité des thérapies d'édition génétique programmables.
Pour Eli Lilly, cet accord renforce son pipeline d'innovation alors qu'elle bénéficie de revenus records grâce à ses médicaments vedettes contre l'obésité et le diabète. L'intérêt accru de la société pour le marché de la thérapie génique à forte croissance est un effort stratégique pour construire sa prochaine génération de moteurs de revenus. Le domaine progresse rapidement, avec des succès récents comme le Casgevy de Vertex Pharmaceutical, un traitement basé sur CRISPR pour la drépanocytose, et un traitement in-vivo prometteur d'Intellia Therapeutics pour une maladie génétique rare, démontrant le potentiel transformateur des technologies d'édition de gènes.
En s'associant à une entreprise native de l'IA comme Profluent, Lilly externalise efficacement une partie hautement spécialisée et gourmande en calcul du processus de découverte. Cela permet au géant pharmaceutique de combiner ses vastes capacités de développement clinique et de commercialisation avec une IA de pointe, un modèle qui devient de plus en plus répandu dans l'industrie.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.