Kyverna Therapeutics Inc. (Nasdaq : KYTX) a annoncé des résultats positifs d'un essai pivot pour sa thérapie cellulaire miv-cel chez des patients atteints du syndrome de l'homme raide. Les données montrent que le traitement a inversé le handicap et amélioré la mobilité, faisant bondir son action de plus de 23 %.
« Nous voyons des preuves convaincantes qu'une thérapie unique peut réinitialiser le système immunitaire, inverser le cours de la maladie et libérer les patients du fardeau d'un traitement à vie », a déclaré Warner Biddle, directeur général de Kyverna Therapeutics, dans un communiqué. « En l'absence de thérapies approuvées, nous pensons que le miv-cel pourrait redéfinir le paradigme de traitement de cette maladie débilitante et évolutive. »
L'analyse primaire de l'essai de phase 2 KYSA-8 a montré qu'une dose unique de miv-cel entraînait des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives sur tous les critères d'évaluation à 16 semaines. Notamment, 85 % des 26 patients ont connu une amélioration significative du test de marche chronométré sur 25 pieds (Timed 25-Foot Walk), une mesure clé de la mobilité. La thérapie a également démontré un profil de sécurité bien toléré, sans aucun cas de syndrome de relargage de cytokines (CRS) de haut grade ou de neurotoxicité.
Ces résultats positionnent le miv-cel pour devenir potentiellement le premier et le seul traitement approuvé pour le syndrome de l'homme raide, une maladie neurologique rare et évolutive qui touche environ 6 000 personnes aux États-Unis. Kyverna prépare actuellement sa demande de licence biologique (BLA) pour soumission à la Food and Drug Administration (FDA).
Une réinitialisation immunitaire potentielle
Le miv-cel est une thérapie par cellules CAR-T autologues ciblant le CD19. Le traitement consiste à modifier les propres lymphocytes T d'un patient pour cibler et éliminer les lymphocytes B, qui sont considérés comme la source des auto-anticorps pathogènes dans de nombreuses maladies auto-immunes. L'objectif est d'obtenir une réinitialisation profonde du système immunitaire avec une seule administration, offrant ainsi le potentiel d'une rémission durable et sans médicaments.
Dans l'essai KYSA-8, ce mécanisme a montré des résultats probants. Au-delà des améliorations de la mobilité, 77 % des patients ont vu leur score de handicap s'améliorer sur l'échelle de Rankin modifiée, et tous les patients ont pu interrompre les immunothérapies chroniques hors AMM sur lesquelles ils comptaient auparavant.
« La capacité du miv-cel à réduire de manière significative le handicap, la raideur et l'hypersensibilité, et à améliorer la mobilité – les principaux moteurs de la morbidité du SPS – est sans précédent et très prometteuse pour cette population de patients mal desservie », a déclaré Amanda Piquet, chercheuse principale de l'essai et directrice de la neurologie auto-immune à l'Université du Colorado.
Le chemin vers le marché
Bien que les données cliniques soient solides, le marché avait précédemment dévalorisé Kyverna en raison de la petite taille des échantillons de ses essais et du risque d'exécution perçu, selon les rapports d'analystes. La société détient un solde de trésorerie de 279 millions de dollars, offrant un horizon de trésorerie estimé à 19-20 mois par rapport à une consommation annuelle d'environ 170 millions de dollars. Un enregistrement préalable de titres mixtes de 300 millions de dollars récemment déposé offre des liquidités supplémentaires, mais signale également une dilution potentielle des actionnaires à mesure que la société se prépare à la commercialisation.
Le scénario haussier repose sur le potentiel du miv-cel en tant que thérapie unique transformatrice, non seulement pour le SPS mais aussi en tant que plateforme pour d'autres maladies auto-immunes médiées par les lymphocytes B, y compris la myasthénie grave généralisée (gMG). Si les essais de phase 3 à venir valident ces premiers résultats, la valeur d'entreprise actuelle d'environ 350 millions de dollars pourrait représenter un point d'entrée précoce.
Les données positives constituent un événement de réduction des risques significatif pour Kyverna alors qu'elle s'apprête à soumettre sa BLA. Les investisseurs surveilleront désormais de près la soumission formelle à la FDA et tout retour réglementaire ultérieur, ce qui représente le prochain catalyseur majeur pour la société.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
