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Johnson & Johnson (NYSE : JNJ) a annoncé lundi que la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé un examen prioritaire pour sa demande de licence de produits biologiques supplémentaire pour l'IMAAVY, un traitement potentiel de premier plan pour l'anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (AHAIc) qui affecte une personne sur 8 000.
« Cette désignation souligne à la fois la nature grave et potentiellement mortelle de l'AHAIc et le potentiel de l'IMAAVY, s'il est approuvé, à aider à répondre à un besoin critique non satisfait en offrant des résultats cliniquement significatifs pour les patients », a déclaré le Dr Leonard L. Dragone, responsable du domaine thérapeutique Auto-anticorps et Rhumatologie chez Johnson & Johnson.
L'examen prioritaire, qui réduit le délai d'examen de la FDA à environ six mois contre dix mois pour un examen standard, a été soutenu par les résultats positifs de l'étude pivot de phase 2/3 ENERGY. L'essai a démontré qu'un plus grand nombre de patients traités par l'IMAAVY ont obtenu une réponse durable de l'hémoglobine — définie comme une concentration d'au moins 10 g/dL pendant 28 jours — et ont montré une amélioration de la fatigue par rapport au placebo.
Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé par la FDA pour l'AHAIc, une maladie rare et potentiellement mortelle dans laquelle le système immunitaire de l'organisme détruit les globules rouges. La norme de soins actuelle implique des corticostéroïdes non approuvés et des immunosuppresseurs à large spectre. Une approbation de l'IMAAVY fournirait une thérapie ciblée pour les 1 à 3 nouveaux cas estimés pour 100 000 personnes diagnostiquées chaque année.
L'IMAAVY (nipocalimab-aahu) est un traitement immunosélectif qui agit en bloquant le récepteur Fc néonatal (FcRn). Cette action réduit les niveaux d'anticorps d'immunoglobuline G (IgG) circulants, y compris les auto-anticorps pathogènes qui causent la destruction des globules rouges dans l'AHAIc, tout en préservant d'autres fonctions immunitaires clés.
La FDA avait précédemment accordé à l'IMAAVY la désignation Fast Track pour l'AHAIc en juillet 2019 et le statut de médicament orphelin en décembre 2019. Le médicament est déjà approuvé pour le traitement de la myasthénie grave généralisée chez les adultes et les adolescents. Johnson & Johnson étudie également le nipocalimab pour toute une série d'autres maladies induites par des auto-anticorps et des allo-anticorps.
L'examen prioritaire place Johnson & Johnson sur une voie accélérée pour potentiellement lancer le premier traitement approuvé pour l'AHAIc, répondant à un besoin médical non satisfait manifeste. Les investisseurs guetteront la décision finale de la FDA dans environ six mois, ce qui pourrait ouvrir un nouveau marché pour ce médicament déjà approuvé.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
