Ionis Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : IONS) et son partenaire Biogen Inc. ont annoncé que leur traitement contre la maladie d'Alzheimer, le diranersen, est la première thérapie ciblant la protéine tau à montrer à la fois une réduction de la pathologie cérébrale et un bénéfice cognitif dans une étude de phase 2 randomisée, faisant grimper l'action Ionis de plus de 8 %.
« Nous sommes enthousiasmés par ces données de phase 2, qui nous donnent la confiance nécessaire pour faire passer le diranersen au développement pré-enregistrement », a déclaré Priya Singhal, vice-présidente exécutive et responsable du développement chez Biogen. « Nous pensons avoir assisté à une confluence sans précédent et convaincante de résultats d'efficacité et de biomarqueurs provenant d'un agent ciblant la protéine tau dans une étude randomisée sur la maladie d'Alzheimer précoce. »
Les résultats préliminaires de l'étude de phase 2 CELIA, qui a recruté 416 participants atteints d'Alzheimer précoce, ont montré que le diranersen a démontré des réductions robustes tant de la protéine tau dans le liquide céphalo-rachidien que de la pathologie tau mesurée par tomographie par émission de positons (TEP). Bien que l'étude n'ait pas atteint son critère d'évaluation principal évaluant la réponse à la dose sur l'échelle Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes (CDR-SB) à la semaine 78, des analyses pré-spécifiées ont montré un ralentissement du déclin clinique, en particulier chez les patients recevant la dose la plus faible de 60 mg toutes les 24 semaines.
Ces résultats marquent un moment significatif pour la recherche sur Alzheimer, un domaine jonché d'échecs retentissants. Cibler la protéine tau, qui forme des enchevêtrements toxiques dans le cerveau, est depuis longtemps un objectif pour les développeurs de médicaments. Une thérapie réussie pourrait débloquer un marché de plusieurs milliards de dollars et offrir de l'espoir à des millions de personnes, positionnant Ionis et Biogen devant des concurrents comme Eli Lilly dans la course aux traitements basés sur la protéine tau.
Une nouvelle approche contre Alzheimer
Le diranersen est une thérapie par oligonucléotide antisens (ASO), une technologie dont Ionis est le pionnier. Il est conçu pour réduire la production de la protéine tau à sa source. Dans la maladie d'Alzheimer, la protéine tau anormale s'accumule et forme des enchevêtrements intracellulaires qui contribuent à la neurodégénérescence et au déclin cognitif. Contrairement à de nombreuses approches expérimentales qui se sont concentrées sur l'élimination de la protéine tau extracellulaire, le diranersen vise à empêcher la protéine d'être produite.
Le profil d'innocuité et de tolérabilité du diranersen était généralement conforme à son profil connu lors d'une étude de phase 1b. L'incidence des effets indésirables était comparable entre les groupes de dosage, bien qu'une incidence plus élevée d'effets indésirables graves ait été observée à la dose la plus élevée étudiée.
Les chiffres derrière l'actualité
Suite à cette annonce, les actions d'Ionis ont connu une hausse significative. Le titre, qui affiche un rendement total pour l'actionnaire de 138,04 % sur un an, fait l'objet d'un narratif haussier de la part des analystes. L'objectif de cours consensuel de 96,73 $ implique un potentiel de hausse de 19,8 % par rapport à sa clôture récente de 77,60 $, selon les données de Simply Wall St. Cependant, son ratio prix/ventes de 12,1x est élevé par rapport à la moyenne du secteur des biotechnologies américaines qui est de 9,7x.
Le pipeline d'Ionis comprend désormais 13 médicaments en développement clinique pour les maladies neurologiques, dont six sont détenus en propre. La santé financière de l'entreprise est également un facteur clé pour les investisseurs ; le développement de médicaments biotechnologiques nécessite d'importants capitaux, et une solide position de trésorerie est cruciale pour financer les essais de phase avancée.
Quelle est la suite ?
Biogen, qui a obtenu la licence du diranersen auprès d'Ionis en 2019, va engager des discussions avec les régulateurs sur les prochaines étapes pour faire progresser la thérapie vers un essai pivot de phase 3. Une étude d'extension à long terme en cours continuera d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la durabilité à long terme du diranersen chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer précoce. Les données probantes constituent un événement majeur de réduction des risques pour la plateforme ASO d'Ionis et renforcent sa franchise en neurologie.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
