Le mesutoclax d'InnoCare Pharma a atteint un taux de réponse global de 100 % chez les patients atteints d'un syndrome myélodysplasique naïfs de traitement, selon les données présentées au congrès annuel 2026 de l'American Society of Clinical Oncology.
« Ces résultats démontrent le potentiel du mesutoclax en tant que thérapie de base pour les hémopathies myéloïdes », a déclaré InnoCare dans un communiqué du 2 juin.
Au 20 avril, parmi les patients atteints de SMD naïfs de traitement et évaluables, 40 % ont obtenu une réponse complète et 60 % ont atteint une RC médullaire, selon les critères IWG 2006. Selon les critères actualisés IWG 2023, le taux de RC composite était de 90 %, avec un taux de RC de 60 %. Chez les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde naïfs de traitement, 81,8 % ont obtenu une RC composite au 13 avril, et 86,5 % étaient négatifs pour la maladie résiduelle minimale. Parmi les répondeurs en RC composite, 83 % ont atteint ce stade dès le premier cycle de traitement, ce qui indique que le régime permet des rémissions rapides. Dans le groupe recevant 125 milligrammes de mesutoclax, le taux de durée de réponse à six mois était de 93,3 % et le taux de survie globale à six mois était de 90,5 %. Pour les patients atteints de LAM présentant des mutations de TP53 — un sous-groupe historiquement difficile à traiter — le taux de RC composite était de 71,4 % et le taux de DOR à six mois dépassait 50 %.
Aucune toxicité limitant la dose n'a été observée et la dose maximale tolérée n'a pas été atteinte. La plupart des événements indésirables non hématologiques étaient de grade 1 ou 2. Chez les patients atteints de LAM naïfs de traitement, le taux de mortalité était de 0 % à 30 et 60 jours.
Ces données positionnent le mesutoclax comme un concurrent potentiel du vénétoclax d'AbbVie Inc., l'inhibiteur de BCL2 actuellement standard pour la LAM et les cancers du sang apparentés. InnoCare, cotée à la Bourse de Hong Kong et à la Bourse de Shanghai sous les codes 09969 et 688428, dispose de trois médicaments approuvés et de plus de dix candidats en phase clinique dans son pipeline.
Le taux de réponse global de 100 % dans le SMD et les réponses profondes dans la LAM, y compris chez les patients présentant des mutations de TP53, suggèrent que le mesutoclax pourrait répondre à un besoin non satisfait important dans les hémopathies myéloïdes où les options thérapeutiques restent limitées. Le prochain catalyseur pour InnoCare sera toute mise à jour concernant une voie de soumission réglementaire pour le mesutoclax.
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