Points clés :
Grace Therapeutics Inc. (Nasdaq : GRCE) a reçu une lettre de réponse complète de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son médicament contre les hémorragies cérébrales, le GTx-104, citant trois domaines de carence et stoppant la mise sur le marché du produit.
« Nous sommes confiants dans l'ensemble de données robustes soutenant notre soumission de NDA, et nous pensons que les problèmes de CMC identifiés par la FDA peuvent être résolus avec succès lors de notre nouvelle soumission », a déclaré Prashant Kohli, PDG de Grace Therapeutics, dans un communiqué.
La lettre de rejet de la FDA a mis en évidence des éléments en suspens liés à la chimie, à la fabrication et aux contrôles (CMC), notamment des données sur les substances lixiviables pour l'emballage des produits et des lacunes de fabrication chez un sous-traitant. L'agence a également cité la nécessité d'évaluations des risques toxicologiques non cliniques du produit, mais n'a pas demandé de données cliniques supplémentaires.
Cette décision est un revers important pour ce qui aurait pu être le premier nouveau traitement de l'hémorragie méningée anévrismale (HMA) en plus de 40 ans, une pathologie qui affecte environ 42 500 patients hospitalisés aux États-Unis chaque année. La société demandera une réunion de type A avec la FDA pour clarifier la marche à suivre.
Ce rejet survient dans un contexte de durcissement de l'environnement réglementaire à la FDA, qui a récemment refusé l'approbation de médicaments de sociétés telles que Replimune Group et Disc Medicine. L'agence a également accru sa transparence en publiant des CRL caviardées, une initiative qui a suscité des critiques de la part de certains secteurs de l'industrie pharmaceutique car elle pourrait nuire à la concurrence et semer la confusion dans le public, selon une récente pétition citoyenne.
La demande de Grace Therapeutics était étayée par l'essai STRIVE-ON, qui comparait le GTx-104 à la nimodipine orale. L'essai a atteint son critère d'évaluation principal, les patients sous GTx-104 montrant une réduction de 19 % des épisodes d'hypotension cliniquement significative par rapport à la version orale (28 % contre 35 %).
Les données ont également montré que 54 % des patients sous GTx-104 ont maintenu une intensité de dose relative de 95 % ou plus, contre seulement 8 % pour la nimodipine orale, ce qui suggère une exposition au médicament plus constante. Cependant, huit décès ont été enregistrés dans le bras GTx-104 contre quatre dans le bras nimodipine orale, bien qu'aucun n'ait été jugé lié au médicament lui-même.
Le GTx-104 est une nouvelle formulation injectable de nimodipine conçue pour une perfusion intraveineuse. Il vise à assurer une administration plus constante et à éviter les problèmes courants liés à l'administration orale chez les patients atteints de HMA inconscients ou souffrant de dysphagie.
La CRL adressée à Grace Therapeutics prolonge une période d'incertitude pour les développeurs de médicaments confrontés à une FDA plus stricte. Le rejet expose le titre à un risque de baisse significative, car les investisseurs recalibrent leurs attentes concernant le calendrier d'approbation du GTx-104. Le prochain catalyseur pour Grace Therapeutics sera le résultat de sa réunion de type A prévue avec la FDA.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
