Dyne Therapeutics est en bonne voie pour solliciter l'approbation accélérée aux États-Unis de son médicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le z-rostudirsen, ce trimestre après que de nouvelles données ont montré qu'il restaurait la protéine dystrophine à près de 10 % des niveaux normaux, une étape importante pour le traitement de cette maladie de fonte musculaire.
« Suite aux données préliminaires positives de la fin de l'année dernière, nous continuons d'intensifier nos activités pour soutenir un lancement potentiel du z-rostudirsen dans la DMD au premier trimestre 2027 », a déclaré John Cox, président et chef de la direction de Dyne, dans un communiqué. « Nous sommes reconnaissants à la FDA pour une réunion pré-BLA collaborative, où nous nous sommes alignés sur le contenu de notre projet de soumission de BLA. »
La société au stade clinique a publié une perte nette de 120,9 millions de dollars, soit 0,73 dollar par action, pour le premier trimestre 2026, contre une perte de 115,4 millions de dollars un an plus tôt. Dyne a terminé le trimestre avec 972,2 millions de dollars en trésorerie et titres négociables, ce qui devrait financer ses opérations jusqu'au début de 2028. Les dépenses de recherche et développement ont légèrement baissé à 100,9 millions de dollars, tandis que les coûts administratifs ont bondi de 53 % à 24,4 millions de dollars en vue d'un lancement potentiel.
La soumission réglementaire prévue et le lancement potentiel en 2027 du z-rostudirsen créent une voie claire pour l'actif principal de Dyne. Avec une réserve de trésorerie s'étendant jusqu'au lancement prévu de son deuxième candidat en 2028, la société est en position de passer du stade de biotech en développement à celui d'entité commerciale, sous réserve des approbations de la FDA.
Le Z-rostudirsen approche de la ligne d'arrivée dans la DMD
La confiance de Dyne fait suite à une réunion pré-demande de licence de produit biologique (pre-BLA) positive avec la Food and Drug Administration des États-Unis. La société prévoit de déposer une demande d'approbation accélérée pour le z-rostudirsen chez les patients atteints de DMD éligibles au saut de l'exon 51 au deuxième trimestre 2026.
La soumission sera appuyée par des données à long terme de l'essai de phase 1/2 DELIVER. Chez quatre participants traités pendant au moins un an, la production non ajustée de dystrophine a atteint une moyenne de 9,48 % des niveaux normaux, une augmentation substantielle par rapport aux 0,52 % initiaux. La dystrophine est la protéine clé absente chez les patients atteints de DMD, et sa restauration est un objectif principal du traitement. Dyne prévoit d'initier un essai mondial de phase 3 de confirmation au deuxième trimestre 2026 après s'être mis d'accord avec la FDA sur sa conception.
Le programme DM1 prend de l'ampleur
Dyne fait également progresser son deuxième candidat principal, le z-basivarsen, pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). La société a atteint son objectif de recrutement de 60 participants dans la cohorte d'enregistrement de l'essai ACHIEVE et s'attend à dépasser ce nombre à la clôture des inscriptions ce trimestre.
Les données de cette cohorte, attendues au premier trimestre 2027, constitueront la base d'une éventuelle soumission de BLA pour une approbation accélérée au début du troisième trimestre 2027. Ce calendrier vise un lancement potentiel aux États-Unis au premier trimestre 2028. En parallèle, Dyne a lancé l'essai mondial de phase 3 de confirmation HARMONIA pour le z-basivarsen en mars 2026.
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