(P1) Clinuvel Pharmaceuticals a reçu l'avis scientifique final de l'Agence européenne des médicaments pour son essai pivot de phase III du médicament SCENESSE® comme traitement du vitiligo, l'étude de 300 patients devant débuter au second semestre 2026.
(P2) « Le dialogue a duré un an, mais a finalement abouti à une position ponctuelle de l'Agence, qui est désormais pleinement au fait du programme SCENESSE® et des résultats potentiels attendus dans le vitiligo », a déclaré le Dr Emilie Rodenburger, directrice des affaires cliniques mondiales de Clinuvel.
(P3) L'étude CUV107 utilisera comme critère d'évaluation principal le T-VASI50, qui mesure la proportion de patients obtenant une repigmentation de 50 % ou plus sur l'ensemble du corps, à l'exclusion des mains et des pieds. Un critère d'évaluation secondaire clé, le F-VASI75, évaluera une repigmentation de 75 % ou plus de la tête et du cou. L'EMA a conseillé de donner la priorité aux patients ayant une peau plus foncée (Fitzpatrick IV-V-VI).
(P4) Les orientations de l'EMA offrent une voie réglementaire plus claire pour SCENESSE® dans le vitiligo, une pathologie qui affecte jusqu'à 2 % de la population et pour laquelle il n'existe aucune thérapie approuvée pour les formes étendues. L'agence utilisera une approche de « globalité des preuves », intégrant les résultats rapportés par les patients et les preuves photographiques, ce qui pourrait appuyer une future demande d'autorisation de mise sur le marché.
Conception de l'essai et critères d'évaluation
L'avis scientifique, émis après plus d'un an de discussions, solidifie la conception de l'étude CUV107. Cet essai comparera SCENESSE® associé à une photothérapie par ultraviolets B à bande étroite (NB-UVB) par rapport à une thérapie par NB-UVB seule.
L'accent mis par l'EMA sur la « globalité des preuves » signifie que si le critère T-VASI50 est principal, il ne sera pas le seul déterminant de l'efficacité. L'évaluation accordera également un poids important aux perspectives des patients, recueillies par le biais de cinq enquêtes intégrées auprès des patients et des médecins, et aux preuves photographiques de la repigmentation. Cette approche reconnaît l'importance des changements visibles pour les patients, en particulier pour une maladie ayant un impact significatif sur la qualité de vie.
Impact sur le marché et les patients
Le vitiligo est un trouble cutané caractérisé par la perte progressive des cellules productrices de pigments, entraînant des taches blanches sur la peau. On estime qu'il touche entre 0,5 % et 2 % de la population mondiale. Le contraste entre la peau affectée et non affectée est plus prononcé chez les personnes ayant une peau plus foncée, ce qui rend la maladie plus visible et augmente souvent le fardeau psychosocial. La recommandation de l'EMA de se concentrer d'abord sur ce groupe de patients reconnaît ce besoin non satisfait.
SCENESSE® (afamélanotide) est déjà approuvé en Europe, aux États-Unis, en Israël et en Australie pour la prévention de la phototoxicité chez les patients adultes atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE). Un essai réussi dans le vitiligo élargirait considérablement le marché du médicament.
L'avis de l'EMA, bien que non contraignant, est une étape cruciale qui réduit l'incertitude réglementaire pour Clinuvel. Le prochain catalyseur majeur pour la société sera le début de l'étude CUV107 au second semestre 2026, les investisseurs surveillant les données éventuelles sur les critères d'évaluation T-VASI50 et F-VASI75.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
