(Avec l'aide de Sam Goldstein)
Celcuity Inc. (Nasdaq : CELC) a vu ses actions grimper après avoir annoncé que son médicament expérimental, le gedatolisib, a apporté une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la survie sans progression (PFS) lors d'un essai de phase 3, ouvrant la voie à un potentiel nouveau standard de soins pour une grande partie des patientes atteintes d'un cancer du sein.
« VIKTORIA-1 représente la première étude de phase 3 à démontrer que le blocage complet de la voie PI3K/AKT/mTOR, ou PAM, peut améliorer considérablement les résultats pour les patientes présentant des mutations PIK3CA par rapport aux thérapies ciblant uniquement un seul composant de cette voie », a déclaré dans un communiqué Sara Hurvitz, co-investigatrice principale de l'essai et vice-présidente principale de la division de recherche clinique au Fred Hutch Cancer Center.
La cohorte mutante PIK3CA de l'essai VIKTORIA-1 a recruté des patientes atteintes d'un cancer du sein avancé à récepteurs hormonaux positifs et HER2-négatif dont la maladie a progressé après un traitement par un inhibiteur de CDK4/6. L'analyse principale a montré que la triple association gedatolisib — gedatolisib, fulvestrant et palbociclib — était supérieure au bras de contrôle composé d'alpelisib et de fulvestrant pour améliorer la PFS. Une analyse secondaire d'un doublet gedatolisib-fulvestrant a également montré un bénéfice significatif en termes de PFS.
Ces données positives ouvrent la voie à une demande de nouveau médicament supplémentaire auprès de la FDA américaine. Environ 40 % du sous-type de cancer du sein le plus courant, HR+/HER2-, présentant des mutations PIK3CA, ces résultats permettent à Celcuity de s'adresser à une population de patientes substantielle disposant d'options limitées. La société a déjà une date PDUFA fixée au 17 juillet 2026 pour le gedatolisib chez les patientes PIK3CA de type sauvage.
Un mécanisme différencié
Le gedatolisib est un inhibiteur multi-cibles qui bloque les quatre isoformes de la PI3K de classe I ainsi que mTORC1 et mTORC2. Ce blocage complet de la voie de signalisation PAM est un différenciateur clé par rapport aux inhibiteurs à cible unique actuellement approuvés, tels que l'inhibiteur spécifique de la PI3Kα de Novartis AG, l'alpelisib (Piqray). En ciblant plusieurs points, le gedatolisib est conçu pour prévenir la résistance adaptative qui peut survenir lorsque les tumeurs contournent une cible unique bloquée.
Le cancer du sein HR+/HER2-, qui représente environ 70 % de tous les cas, est piloté par trois voies de signalisation principales. Bien que des thérapies ciblant ces voies existent, une résistance se développe souvent, créant un besoin non satisfait élevé pour les traitements de lignes ultérieures. Le médicament de Celcuity vise à surmonter ce problème en fermant toute la voie PAM d'un coup.
Chemin vers le marché
Suite aux résultats préliminaires positifs, Celcuity prévoit de soumettre les données de VIKTORIA-1 à la FDA et à d'autres autorités réglementaires mondiales. Les résultats détaillés seront présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) le 2 juin 2026, lors d'une session orale de dernière minute (Abstract : LBA1008).
L'élan de la société est renforcé par l'examen prioritaire de la FDA pour le gedatolisib pour la population de patientes PIK3CA de type sauvage (WT) du même essai VIKTORIA-1. Une décision pour ce groupe est attendue d'ici la date PDUFA du 17 juillet 2026. Le succès dans les cohortes mutantes et de type sauvage élargirait considérablement le marché potentiel du médicament, validant la stratégie de développement à long terme de la société pour cet actif. Celcuity dispose d'une réserve de trésorerie suffisante pour soutenir ces activités réglementaires et de commercialisation potentielle à venir.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
