Un médicament oral expérimental de Biomea Fusion a démontré sa capacité à augmenter et à maintenir la production naturelle d'insuline chez des patients atteints de diabète de type 1, un résultat qualifié d'inédit par un ancien responsable de la FDA.
(Bloomberg) -- Le médicament expérimental de Biomea Fusion, l'icovamenib, a produit une augmentation de 52 % de la sécrétion naturelle d'insuline chez un petit groupe de patients atteints de diabète de type 1 après 12 semaines, l'effet persistant largement pendant un an, ce qui suggère une nouvelle voie potentielle pour traiter cette maladie auto-immune.
« Toute preuve d'amélioration de la sécrétion d'insuline endogène, même chez quelques individus atteints de DT1, est sans précédent et d'une immense importance biologique et clinique », a déclaré dans un communiqué G. Alexander Fleming, ancien médecin principal de la FDA ayant participé à l'examen de thérapies majeures contre le diabète. « Ces résultats justifient une évaluation rigoureuse et à plus long terme. »
Dans l'essai de phase 2 COVALENT-112, cinq patients diagnostiqués avec un diabète de type 1 au cours des trois dernières années ont vu leur taux moyen de peptide C — un marqueur direct de la production d'insuline — augmenter de 52 % par rapport au niveau de base après avoir reçu une dose quotidienne de 200 mg pendant 12 semaines (p < 0,001). Après l'arrêt du traitement, le bénéfice s'est avéré durable, les taux de peptide C à 52 semaines ne montrant qu'une baisse de 7 % par rapport au début de l'étude, ce qui contraste fortement avec le déclin progressif typique observé dans cette maladie.
Ces résultats positionnent l'icovamenib comme une thérapie potentiellement modificatrice de la maladie qui vise à régénérer les propres cellules bêta productrices d'insuline de l'organisme, plutôt que de se contenter de gérer le glucose avec de l'insuline externe ou de supprimer le système immunitaire. Biomea Fusion (NASDAQ : BMEA) prévoit maintenant de lancer un essai de phase 2 plus vaste et de plus longue durée au cours du second semestre de cette année pour confirmer ces résultats, une étape critique pour cette société en phase clinique qui pourrait remettre en question les paradigmes de traitement actuels.
L'étude COVALENT-112 était un essai en ouvert conçu comme une preuve de concept, recrutant des patients adultes atteints d'un diabète de type 1 de stade 3 établi. Elle comprenait deux cohortes principales : les patients diagnostiqués au cours des trois dernières années et ceux dont la maladie était plus ancienne (3 à 15 ans).
Une réponse dose-dépendante claire a été observée, la dose de 200 mg montrant une activité nettement supérieure à celle de 100 mg. Chez les patients dont la maladie était plus ancienne, les taux de peptide C ont été généralement préservés tout au long de la période d'observation de 52 semaines. La société a indiqué que le médicament était généralement bien toléré.
Cependant, la portée de l'essai était limitée. Le recrutement pour l'étude a été interrompu en mai 2024 en raison d'une suspension clinique de la FDA qui a été levée depuis. Par conséquent, les données ne reflètent qu'environ la moitié de la population de patients prévue, et la deuxième partie prévue de l'étude, contrôlée par placebo, n'a pas été achevée. La petite taille de l'échantillon (n=5 pour le résultat principal) signifie que les résultats, bien que statistiquement significatifs, doivent être reproduits dans un groupe de patients plus large.
L'icovamenib agit en inhibant la ménine, une protéine considérée comme un frein à la croissance et au renouvellement des cellules bêta pancréatiques. En supprimant temporairement la ménine, cette thérapie orale est conçue pour permettre à ces cellules productrices d'insuline cruciales de se régénérer et de restaurer leur fonction. Cette approche est fondamentalement différente des deux piliers actuels de la gestion du DT1.
La plupart des patients dépendent d'un remplacement de l'insuline à vie, administré par injections ou par des systèmes de délivrance automatisée d'insuline (DAI) comme la technologie Control-IQ+ de Tandem Diabetes Care, récemment autorisée. Bien que ces systèmes améliorent le contrôle glycémique, ils ne modifient pas la maladie sous-jacente. D'autres thérapies expérimentales se concentrent sur la suppression de l'attaque auto-immune qui détruit les cellules bêta.
La stratégie de Biomea, si elle réussit dans des essais plus vastes, pourrait offrir une thérapie orale de courte durée produisant un effet biologique durable. La société prévoit d'explorer si l'extension de la durée du traitement à 6 ou 12 mois, et éventuellement l'ajout d'un agent immunosuppresseur, pourrait encore améliorer les résultats cliniques dans son prochain essai, qui sera mené avec des centres de recherche de premier plan, notamment le Joslin Diabetes Center et le Barbara Davis Center for Diabetes. La société dispose d'un enregistrement « shelf » Form S-3 actif, offrant la flexibilité nécessaire pour financer ces futures études.
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