Biohaven lance l'essai de phase 3 du BHV-1300, premier médicament contre la maladie de Graves

Biohaven Ltd. a recruté le premier patient dans le cadre d'un essai de phase 3 du BHV-1300, un médicament pionnier qui dégrade l'auto-anticorps responsable de la maladie de Graves.

« Recruter le premier patient est un moment important pour la communauté de la maladie de Graves », a déclaré Beth Emerson, directrice médicale exécutive chez Biohaven.

Cette étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo recrutera environ 300 adultes, avec un critère principal de restauration de la fonction thyroïdienne normale à 26 semaines sans médicaments antithyroïdiens. Les données de phase 1b ont montré que le BHV-1300 réduit les auto-anticorps pathogènes anti-RTSH de plus de 80 % et normalise la T4 libre et la T3 libre chez les patients atteints d'hyperthyroïdie de Graves, tout en préservant les IgG3, IgA, IgM et IgE. Près de 200 personnes ont reçu les dégradeurs de protéines extracellulaires MoDE et TRAP de la société lors des tests de phase 1, la plupart des événements indésirables étant bénins et spontanément résolutifs.

Aucun nouveau traitement n'a été approuvé pour la maladie de Graves depuis plus de 70 ans. La maladie touche environ 1 % de la population mondiale et constitue la cause la plus fréquente d'hyperthyroïdie. Parmi les patients sous antithyroïdiens, 93 % signalent des symptômes persistants et 72 % en signalent cinq ou plus, selon Biohaven. Le BHV-1300 cible l'auto-anticorps TSHR-IgG1 à l'origine de la maladie plutôt que la glande thyroïde elle-même, ce qui constitue un changement par rapport aux traitements existants qui suppriment la fonction thyroïdienne ou détruisent la glande.

Le BHV-1300 est un petit dégradeur d'IgG1,2,4 qui exploite les voies d'élimination hépatique de l'organisme pour éliminer sélectivement les anticorps responsables de la maladie. Contrairement aux inhibiteurs du FcRn, il épargne les IgG3 — qui protègent contre les bactéries, les virus et les parasites — et n'accélère pas l'élimination des thérapies biologiques co-administrées. Le médicament est administré via un auto-injecteur conçu pour une utilisation à domicile.

La plateforme MoDE a été exclusivement concédée sous licence par l'Université Yale, où la technologie est née au sein du Spiegel Lab. Le BHV-1300 est le premier dégradeur de protéines extracellulaires à atteindre un stade avancé d'essai, ouvrant une nouvelle approche thérapeutique en immunologie de précision. L'auto-anticorps anti-RTSH est également à l'origine de l'ophtalmopathie thyroïdienne et du myxœdème prétibial, élargissant ainsi le marché potentiel au-delà de l'hyperthyroïdie.

Les actions Biohaven ont gagné 40 % cette année, conférant à la société une valeur de marché d'environ 2,4 milliards de dollars. BofA Securities a dégradé l'action à Sous-performance lundi, évoquant des inquiétudes concernant le candidat médicament contre l'épilepsie de la société, tandis que Raymond James a maintenu une note d'Achat fort avec un objectif de cours de 50 dollars. Les investisseurs suivront les données de l'étude portant sur 300 patients, avec la lecture du critère principal à 26 semaines.

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