Points clés :
La Food and Drug Administration a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au salanersen de Biogen Inc. pour l'amyotrophie spinale, un statut qui pourrait accélérer le développement de ce traitement annuel pour la maladie neuromusculaire génétique rare.
« La désignation du salanersen par la FDA comme thérapie révolutionnaire reconnaît qu'il existe un besoin non satisfait persistant dans l'amyotrophie spinale, et qu'il y a davantage à faire pour les personnes touchées par la maladie », a déclaré Diana Castro, M.D., du Neurology Rare Disease Center à Flower Mound, au Texas.
Cette désignation repose sur une étude de phase 1b portant sur 24 enfants âgés de six mois à 12 ans ayant reçu soit 40 mg, soit 80 mg de salanersen. Chez les participants présentant un taux élevé de chaîne légère de neurofilament au départ, un marqueur de neurodégénérescence en cours, les niveaux ont chuté de 75% à six mois et se sont maintenus tout au long du suivi. Douze des 24 enfants ont atteint au moins un nouveau jalon moteur de l'Organisation mondiale de la santé, et tous ont maintenu les jalons documentés au départ. La dose de 80 mg sera évaluée dans les études de phase 3. Le salanersen a été généralement bien toléré aux deux doses, la plupart des événements indésirables étant légers à modérés.
Le salanersen est un oligonucléotide antisens expérimental conçu pour corriger l'épissage du pré-ARNm SMN2 afin d'augmenter la production de protéine SMN. Sa nouvelle chimie permet une puissance élevée avec un dosage intrathécal annuel. Biogen a obtenu les droits mondiaux de développement, de fabrication et de commercialisation auprès d'Ionis Pharmaceuticals Inc., qui a découvert le médicament. Ce traitement est un successeur potentiel du Spinraza de Biogen, qui a généré environ 1,55 milliard de dollars de ventes mondiales l'année dernière et nécessite trois administrations par an.
Le programme de phase 3 comprend trois études mondiales : STELLAR-1, STELLAR-2 et SOLAR, évaluant 80 mg administrés une fois par an sur un large spectre de patients atteints de SMA. La SMA touche environ un enfant sur 10 000 naissances vivantes et est une cause génétique majeure de mortalité infantile, caractérisée par une atrophie et une faiblesse musculaires progressives dues à la perte de motoneurones.
« Cette désignation reflète l'engagement continu de la FDA envers la SMA et sa reconnaissance de l'impact potentiel significatif que le salanersen pourrait offrir », a déclaré Kenneth Hobby, président de Cure SMA. « Elle confirme ce que notre communauté SMA a récemment communiqué à l'agence : des besoins urgents non satisfaits subsistent, et les thérapies prometteuses méritent une voie rapide vers l'avant. »
La désignation révolutionnaire montre que la FDA considère que le salanersen pourrait offrir une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles, y compris la thérapie génique. Les investisseurs surveilleront les données de recrutement du programme de phase 3, qui détermineront si l'avantage du dosage annuel peut faire du salanersen une option compétitive sur le marché en évolution du traitement de la SMA.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
