Points clés :
(P1) Atossa Therapeutics Inc. a démontré que son médicament oral, l'Endoxifène, réduisait de manière significative la densité mammaire mammographique, un facteur de risque clé du cancer du sein. Dans une étude de phase 2 portant sur 240 patientes, une dose de 1 mg a réduit la densité de 19,3 %, ce qui le positionne comme une alternative potentiellement plus tolérable aux thérapies préventives standard.
(P2) « Ces données constituent une étape importante vers la redéfinition de la prévention du cancer du sein », a déclaré Steven Quay, président et chef de la direction d'Atossa Therapeutics. « En administrant directement l'Endoxifène, nous pensons qu'il est possible de préserver le bénéfice biologique de la prévention endocrinienne tout en améliorant la prévisibilité et, potentiellement, la tolérance. »
(P3) Les résultats, publiés dans le Journal of the National Cancer Institute, ont montré que les doses quotidiennes de 1 mg et 2 mg atteignaient toutes deux le critère d'évaluation principal. La dose de 1 mg a permis d'obtenir une réduction de la densité de 19,3 % (p=0,004) et la dose de 2 mg une réduction de 26,5 % (p<0,001) par rapport au placebo sur six mois. Les arrêts de traitement dus à des événements indésirables pour la dose de 1 mg étaient comparables au placebo, avec respectivement cinq et quatre participantes, contre 11 pour la dose de 2 mg.
(P4) Le succès de cet essai réduit les risques pour le candidat principal d'Atossa et offre une voie claire pour une stratégie à faible dose. Pour les investisseurs, cela différencie l'Endoxifène du tamoxifène générique en offrant un profil de sécurité potentiellement meilleur, ce qui pourrait capter un marché de femmes hésitantes à utiliser les options actuelles. La société va maintenant probablement s'orienter vers un essai pivot pour confirmer si la réduction de la densité conduit à une baisse de l'incidence du cancer.
Le médicament d'Atossa, le (Z)-endoxifène, est le métabolite le plus actif sur le plan thérapeutique du tamoxifène, un médicament approuvé de longue date par la FDA pour la réduction du risque de cancer du sein. L'utilisation du tamoxifène a été limitée par ses effets secondaires et par le fait que son efficacité peut varier selon la manière dont le corps de l'individu le métabolise. En administrant directement l'Endoxifène, Atossa vise à fournir un traitement plus constant et plus tolérable.
Les données de l'essai KARISMA soutiennent cette approche, en particulier pour la dose de 1 mg. Les investigateurs ont noté qu'une réduction significative de la MBD se produisait à des concentrations plasmatiques d'Endoxifène relativement faibles (environ 3 à 4 ng/mL), les effets secondaires tels que les symptômes vasomoteurs (bouffées de chaleur) devenant plus marqués aux concentrations plus élevées associées à la dose de 2 mg. Cela donne à la société des arguments solides pour faire passer la dose de 1 mg à de futures études plus vastes.
Pour les sociétés de biotechnologie au stade clinique comme Atossa, des données de phase 2 positives constituent un point d'inflexion critique pour la valorisation. Elles apportent la première preuve solide de l'efficacité et de la sécurité dans une population de patients, augmentant de manière significative la probabilité de succès dans les essais de stade ultérieur. Ce défi est courant dans le secteur, comme on l'a vu avec la société homologue Avalo Therapeutics (Nasdaq : AVTX), qui a récemment annoncé ses propres résultats positifs de phase 2 pour un traitement d'une maladie inflammatoire.
Bien que les résultats d'Atossa soient probants, la société a noté que des études futures sont nécessaires pour prouver que la réduction observée de la densité mammaire se traduit par une incidence plus faible du cancer du sein. Cela nécessitera un essai de phase 3 plus vaste, plus long et plus coûteux. La capacité de la société à financer ce développement sera un point d'attention majeur pour les investisseurs. Les derniers rapports financiers d'Atossa seront scrutés pour évaluer sa réserve de trésorerie et le besoin potentiel de lever des capitaux supplémentaires.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
