Le médicament Ultomiris d'AstraZeneca Plc a atteint un critère d'évaluation principal dans un essai clinique de phase tardive pour la néphropathie à IgA, une maladie rénale rare, montrant une réduction statistiquement significative des protéines urinaires à 34 semaines.
« Les résultats intermédiaires d'I CAN démontrent que le blocage de l'activation du complément terminal... peut jouer un rôle prometteur dans la réduction de la protéinurie », a déclaré Jonathan Barratt, professeur à l'Université de Leicester et chercheur pour l'essai I CAN.
Dans l'analyse intermédiaire prédéfinie de l'essai de phase 3, la réduction de la protéinurie a été observée dès la semaine 10. L'essai se poursuivra vers son autre critère d'évaluation principal, à savoir le changement de la fonction rénale mesuré par l'eGFR à la semaine 106. Le profil de sécurité est cohérent avec les études précédentes, aucun nouveau problème n'ayant été identifié.
Ces données positives rapprochent AstraZeneca d'une concurrence avec Filspari de Travere Therapeutics Inc., qui a obtenu l'approbation américaine pour la néphropathie à IgA en février 2023. Avec plus de 560 000 personnes diagnostiquées avec une NIgA aux États-Unis, en Europe et au Japon, le marché représente une opportunité significative pour les fabricants de médicaments axés sur les maladies rares.
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La néphropathie à IgA, ou NIgA, est une maladie rénale inflammatoire progressive causée par l'accumulation de protéines IgA anormales. Ce dépôt active le système du complément de l'organisme, entraînant une inflammation qui endommage la capacité des reins à filtrer le sang et peut finalement conduire à une insuffisance rénale terminale nécessitant une dialyse ou une transplantation.
L'Ultomiris, connu chimiquement sous le nom de ravulizumab, est un inhibiteur du complément C5. Il agit en bloquant la cascade terminale du complément, une partie du système immunitaire qui, lorsqu'elle est suractivée, peut amener l'organisme à attaquer ses propres cellules. Le médicament est déjà approuvé pour traiter plusieurs autres maladies sanguines et neurologiques rares.
Et après ?
AstraZeneca a déclaré qu'elle prévoyait de déposer les données intermédiaires auprès des autorités réglementaires afin de solliciter une approbation accélérée sur les marchés clés.
Ce succès est un développement majeur pour Alexion, l'unité des maladies rares d'AstraZeneca, qui cherche à étendre les applications de l'Ultomiris. Les données complètes de l'essai I CAN, attendues à la semaine 106, seront cruciales pour obtenir l'approbation complète et pour rivaliser sur la préservation de la fonction rénale à long terme. Les investisseurs surveilleront les dépôts réglementaires et l'entrée potentielle sur le marché d'un nouveau concurrent majeur dans l'espace de la NIgA.
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