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Alterity Therapeutics (ASX : ATH, NASDAQ : ATHE) a vu ses actions grimper de plus de 12 % après avoir présenté de nouvelles analyses de son essai clinique de phase 2 pour l'ATH434, un traitement potentiel de l'atrophie multisystématisée (AMS), une maladie neurodégénérative rare et agressive pour laquelle il n'existe aucune thérapie approuvée.
« Dans cette maladie à progression rapide, l'ATH434 montre des preuves cohérentes d'efficacité en ralentissant le déclin fonctionnel », a déclaré David Stamler, PDG d'Alterity, dans un communiqué. « Ces données renforcent le potentiel de l'ATH434 en tant que thérapie modifiant le cours de l'AMS. »
Les données, présentées lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology, ont montré que les patients traités par l'ATH434 présentaient un déclin fonctionnel réduit par rapport à ceux sous placebo sur 52 semaines. Les résultats ont été mesurés à l'aide de MuSyCA, une nouvelle échelle composite spécifiquement conçue pour l'AMS, et étaient cohérents avec les effets positifs précédemment rapportés sur une échelle différente, l'UMSARS Part I. La société n'a pas divulgué la valeur p spécifique pour le critère d'évaluation principal mais a souligné la cohérence des données.
Le résultat positif de cette étude portant sur 77 patients constitue une étape significative pour Alterity, une société axée sur les maladies neurodégénératives. Les résultats fournissent une base solide pour des discussions avec les régulateurs concernant un essai pivot de phase 3, qui constitue la dernière étape avant de solliciter une autorisation de mise sur le marché. Pour une société de biotechnologie en phase de développement comme Alterity, le succès d'un essai de phase 3 est un événement majeur de réduction des risques qui pourrait susciter un intérêt important de la part des investisseurs et des partenariats potentiels.
L'ATH434 est une petite molécule conçue pour inhiber l'agrégation de l'alpha-synucléine, une protéine qui s'agglutine dans le cerveau des patients atteints d'AMS, entraînant la mort des cellules nerveuses. En réduisant cette agrégation, le médicament vise à ralentir ou à stopper la progression de la maladie. Cette approche est distincte des autres thérapies en développement et pourrait représenter une nouvelle classe de traitement pour l'AMS et d'autres synucléinopathies comme la maladie de Parkinson.
Pour les investisseurs, l'indicateur clé est la capacité d'Alterity à financer un essai de phase 3 plus large et plus coûteux. La société n'a pas encore divulgué sa réserve de trésorerie (cash runway), mais les données positives de phase 2 pourraient faciliter la levée de capitaux. Le marché des traitements de l'AMS est estimé à une opportunité de plusieurs milliards de dollars, compte tenu du besoin médical non satisfait élevé. Le principal concurrent d'Alterity dans ce domaine est Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ : IONS), qui dispose d'un type de médicament différent en phase de développement précoce. Les données probantes d'Alterity lui confèrent une avance potentielle dans la course à la mise sur le marché d'une nouvelle thérapie.
Cet article est destiné à des fins d'information uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
