Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AGIO) a reçu l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne pour son médicament PYRUKYND, ou mitapivat, destiné au traitement de l'anémie chez les adultes souffrant de toutes les formes de thalassémie, ce qui en fait la première thérapie pour ce large groupe de patients dans l'UE.
« L'obtention d'approbations sur quatre marchés clés – les États-Unis, l'Arabie saoudite, les Émirats arabes unis et maintenant l'UE – valide le potentiel transformateur de ce nouveau médicament », a déclaré Brian Goff, directeur général d'Agios, dans un communiqué.
L'approbation est basée sur les résultats positifs de deux essais de phase 3, ENERGIZE et ENERGIZE-T, qui ont évalué le médicament chez des patients non dépendants des transfusions et dépendants des transfusions, respectivement. Aux États-Unis, le médicament est commercialisé sous le nom d'AQVESME pour la thalassémie et a généré 242 nouvelles prescriptions au cours de son premier trimestre, montrant une forte demande initiale.
Cette décision ouvre un nouveau marché substantiel pour Agios, qui prévoit des ventes maximales de 1 milliard de dollars pour le médicament. La société s'est associée à Avanzanite Bioscience B.V. pour commercialiser et distribuer le PYRUKYND à travers l'Europe, où l'on estime que 18 000 à 23 000 personnes vivent avec cette maladie sanguine rare.
Label large basé sur les données de phase 3
La thalassémie est une maladie héréditaire qui perturbe la production d'hémoglobine, entraînant une anémie sévère et d'autres complications. L'approbation de l'UE couvre à la fois l'alpha- et la bêta-thalassémie, quel que soit le besoin du patient pour des transfusions sanguines régulières.
« Les résultats de la phase 3 démontrent le potentiel du PYRUKYND pour alléger ce fardeau et améliorer les résultats pour ceux qui en ont besoin, quel que soit leur génotype ou leur statut transfusionnel », a déclaré le Dr Maria Domenica Cappellini, chercheuse principale du programme clinique de l'Université de Milan.
L'étude ENERGIZE portant sur 194 patients non dépendants des transfusions a atteint son critère d'évaluation principal consistant en une augmentation durable de la concentration d'hémoglobine. L'étude ENERGIZE-T portant sur 258 patients dépendants des transfusions a atteint son critère d'évaluation principal consistant à obtenir une réduction de 50 % ou plus du nombre d'unités de globules rouges transfusées.
Expansion du pipeline
L'approbation consolide davantage le mitapivat en tant que pierre angulaire de la stratégie d'Agios en hématologie rare. La société a récemment déposé une demande supplémentaire de nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour étendre l'utilisation du mitapivat à la drépanocytose, une autre maladie sanguine héréditaire. Ce dossier est examiné selon une procédure d'approbation accélérée, avec une décision attendue dans les prochains mois.
L'approbation européenne signale une dynamique croissante pour le mitapivat en tant qu'actif commercial clé pour Agios. Les investisseurs surveilleront désormais la montée en puissance des ventes de son partenaire européen Avanzanite et la décision prochaine de la FDA sur la demande concernant la drépanocytose.
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