L'outil de diagnostic expérimental d'AC Immune SA a montré pour la première fois des signes de détection de la protéine pathologique TDP-43 dans des régions clés du cerveau de patients vivants atteints de la SLA, une étape cruciale dans le développement de traitements ciblés pour cette maladie neurodégénérative mortelle.
Le traceur PET ACI-19626 de la société biopharmaceutique suisse a montré une captation significativement plus élevée dans le tronc cérébral et le gyrus précentral des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique, selon les données préliminaires de phase 1 présentées vendredi. Les résultats, partagés lors du sommet TDP43 2026 dans le Wisconsin, pourraient faire progresser une approche de médecine de précision pour le diagnostic d'une gamme de conditions neurologiques.
« Ces données chez les patients atteints de SLA fournissent une preuve supplémentaire du potentiel de l'ACI-19626 à détecter la TDP-43 pathologique dans le cerveau des patients souffrant de protéinopathies TDP-43 », a déclaré Andrea Pfeifer, PDG d'AC Immune, dans un communiqué. « Un diagnostic précoce est essentiel pour une intervention précoce. »
Ces découvertes sont significatives car la protéine TDP-43 est un composant principal des inclusions cérébrales toxiques chez les patients atteints de SLA, de démence fronto-temporale (DFT) et d'autres troubles neurologiques. Bien que sa présence soit un marqueur connu de la maladie, elle n'a historiquement été confirmée que par des études post-mortem. Un traceur PET (tomographie par émission de positons) efficace capable de visualiser ces amas de protéines chez des patients vivants constituerait une avancée majeure pour le domaine.
Les nouvelles données de l'essai en cours (NCT06891716) complètent les résultats précédemment rapportés où le traceur présentait également une captation plus élevée chez les patients atteints d'une forme génétique de DFT. AC Immune a confirmé que le traceur continue de présenter un bon profil de sécurité et possède des propriétés adaptées à l'imagerie cérébrale humaine.
État de l'essai et contexte pour les investisseurs
L'étude de phase 1 est divisée en deux parties. La première, désormais terminée, a évalué le traceur chez des volontaires sains et des patients atteints de DFT génétique. La deuxième partie a commencé et sera étendue pour inclure jusqu'à 30 patients atteints de DFT, de SLA ou d'une condition apparentée connue sous le nom de LATE.
Pour les investisseurs, les progrès cliniques s'inscrivent dans un contexte de changements stratégiques et d'une performance boursière volatile. Les actions d'AC Immune ont rapporté 68 % au cours de l'année écoulée, mais ont chuté de 1,38 % à 2,85 $ lors de la séance de vendredi après l'annonce. La société, dont la capitalisation boursière est d'environ 285 millions de dollars, est bien financée, rapportant des liquidités s'étendant jusqu'au quatrième trimestre 2027 après une restructuration en 2025.
Les résultats interviennent alors que la société se prépare à une transition de leadership, la PDG de longue date Andrea Pfeifer devant prendre sa retraite en juin. La firme dispose de partenariats de développement actifs avec de grandes sociétés pharmaceutiques, notamment Janssen, Takeda et Eli Lilly. Les objectifs de cours des analystes sur le titre varient de 7 $ à 12 $ par action, suggérant que Wall Street voit une valeur potentielle significative dans le pipeline de la société au-delà de sa valorisation actuelle.
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