Points clés à retenir :
AB Science a rapporté que son médicament masitinib a permis de multiplier par deux la survie des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), avec un taux de survie à 5 ans de 42,3 % depuis l'apparition de la maladie.
Les données, publiées sur le serveur de prépublication medRxiv, proviennent de l'étude de phase 2b/3 AB10015 de la société sur le médicament à une dose de 4,5 mg/kg/jour, selon un communiqué de presse de l'entreprise.
L'étude a mis en évidence une survie globale médiane de 121 mois pour les survivants à long terme traités par masitinib, soit un gain de 79 mois par rapport aux 42 mois prédits pour cette cohorte par le modèle de l'European Network to Cure ALS (ENCALS). Pour les patients ayant débuté le traitement avant une perte totale de fonctionnalité, le taux de survie à 5 ans depuis l'apparition de la maladie a atteint 52,9 %, soulignant l'importance d'une intervention précoce.
Parmi les patients ayant survécu au-delà de la barre des cinq ans, 49 % ont maintenu une qualité de vie satisfaisante, définie par l'absence de besoin d'assistance mécanique telle que la ventilation, la gastrostomie ou un fauteuil roulant. Cela suggère que le médicament pourrait préserver la fonction en plus de prolonger la vie, un facteur critique pour les patients atteints de cette maladie neurodégénérative.
Ces données positives à long terme valident le masitinib comme une percée potentielle pour une maladie qui dispose de peu de traitements efficaces. Les investisseurs suivront désormais les prochaines étapes d'AB Science vers la soumission réglementaire et l'approbation potentielle, ce qui pourrait ouvrir un marché important.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
