Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) Ganando

Taysha Gene Therapies, Inc. es una empresa centrada en el paciente y en fase clínica que se dedica al desarrollo y comercialización de terapias génicas basadas en virus adeno-asociados (AAV) para el tratamiento de enfermedades monogénicas del sistema nervioso central. La compañía tiene su sede en Dallas, Texas, y actualmente cuenta con 73 empleados a tiempo completo. La empresa salió a bolsa el 24 de septiembre de 2020. Su programa clínico principal, TSHA-102, se encuentra en desarrollo para el tratamiento del síndrome de Rett, un trastorno neurodesarrollador raro. La empresa está evaluando TSHA-102 en el ensayo clínico REVEAL Fase I/II para adolescentes y adultos, un estudio multicéntrico de primera administración en humanos, abierto, aleatorizado, con escalonamiento y expansión de dosis, que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de TSHA-102 en pacientes femeninas de 12 años o más con síndrome de Rett. La compañía ha adquirido derechos mundiales sobre un programa en fase clínica de terapia génica con AAV9 administrado por vía intratecal, TSHA-120, para el tratamiento de la neuropatía axonal gigante (GAN). TSHA-105 es una terapia de reemplazo génico en desarrollo para el tratamiento de la deficiencia de SLC13A5, una encefalopatía epiléptica autosómica recesiva poco frecuente.