Solid Biosciences Inc (SLDB) Ganando

Solid Biosciences, Inc. es una empresa del sector biotecnológico que se dedica al desarrollo de tratamientos para pacientes con distrofia muscular de Duchenne. La empresa tiene su sede en Charlestown, Massachusetts, y actualmente cuenta con 100 empleados a tiempo completo. La compañía realizó su oferta pública inicial (IPO) el 26 de enero de 2018. La empresa se centra en avanzar en una cartera de candidatos a terapia génica, incluido el SGT-003 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, el SGT-501 para el tratamiento de taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica, el AVB-401 para el tratamiento de la miocardiopatía dilatada mediada por BAG3 y otros productos para el tratamiento de enfermedades cardíacas mortales. La empresa también cuenta con dos programas de transferencia génica cardíaca, SGT-601 para TNNT2 DCM y SGT-701 para RBM20 DCM, ambos en fase temprana de desarrollo preclínico. La empresa también tiene un programa de transferencia génica neuromuscular para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. Además de sus candidatos de transferencia génica, la compañía cuenta con programas de desarrollo centrados en tecnologías de plataforma, incluidas bibliotecas novedosas de cápsides y expresión dual de genes, una tecnología que le permite empaquetar múltiples transgenes en una sola cápside.