Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT) Ganando

Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biotecnológica en fase clínica que se dedica al desarrollo de opciones de tratamiento con terapia génica para enfermedades pediátricas raras y devastadoras. La empresa tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey, y actualmente cuenta con 299 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su OPI el 18 de febrero de 2015. La empresa posee dos programas en fase clínica y uno en fase preclínica de virus asociado a adenovirus (AAV) in vivo en los Estados Unidos, que incluyen programas para la enfermedad de Danon (DE), un trastorno multiorgánico asociado a lisosomas que conduce a la muerte temprana por insuficiencia cardíaca; la cardiomiopatía arrítmica plakofilina-2 (PKP2-ACM), un trastorno cardíaco heredable que se caracteriza por una pérdida progresiva de masa muscular cardíaca, dilatación severa del ventrículo derecho, displasia, reemplazo fibrofatoso del miocardio y una alta propensión a arritmias y muerte súbita (RP-A601), y la cardiomiopatía dilatada BAG3 (BAG3-DCM), que es la forma más común de cardiomiopatía y se caracteriza por adelgazamiento progresivo de las paredes del corazón, resultando en cámaras cardíacas agrandadas que no pueden bombear sangre.